2025年2月11日，SpringWorks Therapeutics生物制药公司于宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其MEK抑制剂Gomekli(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。值得一提的是，Gomekli是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物。
【生产企业】：SpringWorks Therapeutics生物制药公司
【规格】：① 胶囊：1mg(瓶装42粒)和2mg(瓶装42粒或84粒)。②口服混悬液用片剂：1mg(瓶装42片或84片)。
【商标】：GOMEKLI
【通用名】：mirdametinib
【性状】：
• 胶囊：
1mg：浅绿色主体和瓶盖，瓶盖上用白色墨水印有“MIR 1 mg”。
2mg：白色主体和蓝绿色瓶盖，瓶盖上用白色墨水印有“MIR 2 mg”。
• 口服混悬液用片剂：
1mg：白色至灰白色，椭圆形，葡萄味片剂，一侧压印有“S”。
【贮藏】：避光储存在室温20°C至25°C（68°F至77°F）。允许短暂储存在15°C至30°C（59°F至86°F）。
【GOMEKLI适应症和用途】
GOMEKLI适用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者
【GOMEKLI用法用量】
• 开始服用本品前的建议评估和测试：进行全面的眼科评估、通过超声心动图评估射血分数(EF)。详见【警告和注意事项】
• 剂型概述：本品有两种剂型：胶囊、口服混悬液用片剂。
胶囊：必须整个吞下，不要打开、打破或咀嚼胶囊。
口服混悬剂液用片剂：可整片吞服或分散于饮用水中，以液体形式口服给药（详见文末【Gomekli用药手册】）。
• 推荐剂量：本品的推荐剂量为2mg/m2，每天口服两次(大约每12小时)，在每个28天周期的前21天内随餐或不随餐服用均可。最大剂量为4mg，每天两次。继续治疗，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。本品的推荐剂量基于体表面积(BSA)，如表1所示。
注：BSA小于0.40m2的患者的推荐剂量尚未确定
• 漏服：如果患者漏服，请勿额外服用。应在规定的时间服用下一个预定剂量。
• 呕吐：如果在服用本品后出现呕吐，不要再服用额外剂量。应在规定的时间服用下一个预定剂量。
• 不良反应的剂量调整：
注：减少一次剂量后无法耐受的患者应永久停用本品。
【Gomekli禁忌症】
无。
【Gomekli不良反应】
成人：最常见的不良反应(>25％)是皮疹，腹泻，恶心，肌肉骨骼疼痛，呕吐和疲劳。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)是肌酸磷酸激酶升高。
儿童：最常见的不良反应(>25%)是皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。
【Gomekli警告和注意事项】
• 眼毒性：服用本品可能会引起眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞(RVO)，视网膜色素上皮脱离(RPED)和视力模糊。在开始服用本品前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并针对新的或恶化的视力变化或视力模糊进行评估。根据严重程度继续、停止、减少剂量或永久停用本品。
• 左心室功能障碍：服用本品可能会导致左心室功能障碍。尚未对开始治疗前有临床显著心脏病史或LVEF <55%的患者进行治疗研究。在开始服用本品之前，通过超声心动图评估射血分数，第一年每3个月评估一次，然后根据临床指征评估。根据严重程度，停止、减少剂量或永久停用本品。
• 皮肤病学不良反应：服用本品可能会引起皮肤病学不良反应，包括皮疹。应在出现包括皮疹在内的皮肤病不良反应的最初迹象时开始支持性治疗。根据严重程度，停止、减少剂量或永久停用本品。
• 胚胎毒性：根据临床试验、动物研究及其作用机制的发现，孕妇服用本品会对胎儿造成伤害。在开始服用本品之前，应核实具有生殖潜力的女性的怀孕状况。告知孕妇和女性患者对胎儿的潜在风险。建议育龄女性患者在服用本品治疗期间以及最后一次给药后的6周内采取有效的避孕措施。建议育龄女性伴侣的男性患者在服用本品治疗期间以及最后一次给药后的3个月内采取有效的避孕措施。
【Gomekli特殊人群中的使用】
• 哺乳期：鉴于母乳喂养儿童存在潜在的不良反应，建议女性在服用本品治疗期间以及最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。
• 不孕症：可能会损害女性的生育能力。详见【警告和注意事项】
• 儿童患者：尚未确定本品在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性。
• 老年患者：临床研究尚未纳入足够数量的65岁及以上患者，以确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。、
• 肾功能损伤患者：轻度(肌酐清除率:60-89mL/min)或中度(肌酐清除率:30-59 mL/min)肾功能损害患者无需调整剂量。尚未评估严重(肌酐清除率< 30 mL/min)肾功能损害患者服用本品进行研究。
• 肝功能损伤：轻度肝功能损害(总胆红素≤正常值上限(ULN)和天冬氨酸转氨酶(AST) > ULN，或总胆红素在1-1.5倍ULN)的患者无需调整剂量。尚未评估中度(胆红素> 1.5至3倍ULN和任何AST)或重度(胆红素> 3倍ULN和任何AST)肝功能损害患者的mirdametinib药代动力学。
【Gomekli患者资讯资料】
1. 告知患者严格遵照医嘱用药。
2. 忠告患者有以上任何不良反应的症状应立即联系医护人员。
3. 告知育龄女性或男性患者服用本品对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。详见【警告和注意事项】
【Gomekli用药手册】
以下为制备以液体形式给药的口服混悬液用片剂的操作步骤
1. 第1步：在制备前，先洗净并擦干双手。
2. 第2步：将约5-10mL饮用水加入给药杯。注意：水量不需要很确切精密。
3. 第3步：将规定数量的药片倒入手中。
4. 第4步:将规定数量的药片加入水中。
5. 第5步:轻轻旋转量杯以分散药片，直到没有块状物残留。将片剂完全分散在水中大约需要 2 到 4 分钟。
注意：口服混悬液将呈白色浑浊状，会有一些药物(残留物)可见。尽量不要洒出任何准备好的口服混悬液。如果不慎意外溅出口服混悬液，请参见“C部分 清理溢出的Gomekli口服混悬液”。
重要提醒：在制备剂量后应立即服用。如果不能以正确的方式服用或给药，请在准备剂量的30分钟内服用或给药。
A部分 直接从药杯中吞咽服用Gomekli口服混悬液
注意：若要使用口腔注射器服用或给予Gomekli口服混悬液，请跳至查看B部分。
1. 步骤A1：制备剂量后，立即从药杯中服用Gomekli口服混悬液。如果配制药物后超过30分钟，请扔掉Gomekli口服混悬液，并从第1步开始。参见“D部分 口服混悬液用Gomekli片剂的处置”
注意：吞服Gomekli口服混悬液后，加药杯中仍会残留有一些药物。残留物可能很难看到。请遵循步骤A2至A4，确保服用或给予全部剂量的Gomekli。
2. 步骤A2:在同一个药杯中再加入5-10mL的饮用水。
3. 步骤A3:轻轻旋转配药杯。
4. 步骤A4:服用药杯中的水和残渣混合物。
5. 步骤A5:用清水清洗药杯。待药杯完全干燥后储存。结束后请洗手。
B部分 使用口腔注射器服用或给予Gomekli口服混悬液
1. 步骤B1:将口腔注射器的尖端放入准备好的药物中，并通过向后拉柱塞将所有Gomekli口服混悬液从药杯中吸入口腔注射器。注意：制备剂量后，应立即通过口腔注射器中服用或给予Gomekli口服混悬液。如果配制药物后超过30分钟，请扔掉Gomekli口服混悬液，并从第1步开始。参见“D部分 口服混悬液用Gomekli片剂的处置”
2. 步骤B2:将口腔注射器的尖端放入口中，指向两边脸颊的内侧。如果是给孩子服用Gomekli口服混悬液，请确保他们直立坐着，直到儿童患者咽下所有液体。
3. 步骤B3：慢慢向下推柱塞，给予全剂量的Gomekli。留出时间让孩子所有药物吞咽。吞咽口服混悬液后，药杯和口腔注射器内仍会残留有一些药物。残留物可能很难看到。请按照步骤B4到B6确保给予全剂量的Gomekli。
4. 步骤B4：在同一药杯中再加入5-10mL的饮用水。
5. 步骤B5：轻轻旋转药杯。
6. 步骤B6：将口腔注射器的尖端放入剂量杯中，并通过拉回柱塞将水和残留的混合物吸入口腔注射器中。将或将所有水和残留混合物推送给孩子。留出时间让孩子吞咽水和残留混合物。
7. 步骤 B7：用清水清洗药杯和口腔注射器。将柱塞从口腔注射器中拉出，并单独清洗口腔注射器部件。在重新组装和存放之前，请保持部件完全干燥。结束后请洗手。
C部分 清理溢出的Gomekli口服混悬液
如果不小心溅出Gomekli口服混悬液，请使用纸巾等吸水材料将溅出的液体完全吸干，然后扔进垃圾桶。
请用肥皂和水洗手。
D部分 口服混悬液用Gomekli片剂的处置
如果自配制Gomekli口服混悬液起已超过30分钟，或者如果有任何未使用的口服混悬液，请将配制好的口服混悬液扔进垃圾桶。
请将未使用或过期的口服混悬液用Gomekli片剂扔进垃圾桶。
信息来源：
[1]https://springworkstx.com/wp-content/uploads/2025/02/GOMEKLI-USPI-Final-Feb-11-2025_.pdf#xd_co_f=NWI3ZmRhZTQtNTMwMS00ZDdiLWE4YzktOTdiYTVmYTY5ZmFh~
[2]https://ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/springworks-therapeutics-announces-fda-approval-gomeklitm
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上说明书由香港济民药业翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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