Olezarsen是一种反义寡核苷酸(ASO)疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III(apoC-III)——这是一种在肝脏中产生的、可调节血液中甘油三酯(TG)代谢的蛋白。这是FDA批准的首个治疗药物，可显著降低患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的成人的甘油三酯水平，并在与适当的饮食(每天≤20克脂肪)一起使用时，提供具有临床意义的急性胰腺炎(AP)事件减少。
【生产企业】：Ionis Pharmaceuticals（伊奥尼斯制药）
【规格】：80mg/0.8mL/支/盒
【商标】：Tryngolza
【通用名】：olezarsen
【性状】：本品为透明、无色至黄色溶液，装于单剂量自动注射器
【贮藏】：原包装储存在2°C至8°C (36°F至46°F)冰箱中。
从冰箱中取出后，可原包装储存在室温（15°C至30°C）长达6周，如果在室温下储存的6周内未使用，请丢弃。
请避光保存，不要冷冻或暴露在高温下。
【Tryngolza适应症和用途】
Tryngolza用作饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)。
【Tryngolza用法用量】
• 推荐剂量为每月一次皮下注射80mg。
• 注射部位为腹部或大腿前部。若由医护人员进行注射注射，则上臂后部也可以用作注射部位。具体给药步骤请参阅文末【Tryngolza用药手册】。
【Tryngolza用药管理】
• 在开始使用之前，应培训患者或家属如何正确注射和管理本品。
• 在注射前30分钟，将单剂量自动注射器从冰箱中取出，并让其升至室温。请勿使用其他加热方法升温。
• 给药前目视检查是否有颗粒物。溶液应呈透明、无色至黄色。如果给药前发现浑浊、颗粒物或变色，请勿使用。
• 在使用本品辅助治疗期间，应保持低脂肪饮食（即每日≤20g的脂肪摄入量）。
• 错过剂量后应尽快恢复。从最近一次给药之日起，恢复每月给药一次的频率。
【Tryngolza禁忌症】
本品禁用于已知对本品活性成分或任何其他辅料成分有严重过敏史的患者。
• 活性成分：olezarsen。
• 非活性成分：磷酸氢二钠、氯化钠、磷酸二氢钠、及用于调节pH的盐酸、氢氧化钠。
【Tryngolza不良反应】
最常见的不良反应（治疗组患者的发生率>5%，且比安慰剂组高3%）是注射部位反应、血小板计数减少和关节痛。
【Tryngolza警告和注意事项】
过敏反应：临床已出现的症状包括支气管痉挛、弥漫性红斑、面部肿胀、荨麻疹、发冷和肌痛等症状。应告知患者过敏反应的体征和症状，并指导患者在发生过敏反应时立即就医并停止使用本品。
【Tryngolza在特殊人群中的使用】
• 孕妇：目前尚无孕妇使用本品的相关数据，以了解与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母婴结局的风险。由于脂质代谢缺陷和TG水平升高，FCS患者在妊娠期间有胰腺炎的风险。
• 哺乳：目前尚无关于本品是否存在于人乳或动物乳汁中、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。应充分考虑母乳喂养对婴儿的发育和健康益处，以及母亲对本品的临床需求，或潜在的母体状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。
• 儿科患者：尚未确定本品对儿科患者的安全性和有效性。
• 老年患者：临床研究中未观察到65岁及以上患者和年轻成年患者之间安全性或有效性的总体差异。
• 肾功能不全患者：对于轻度至中度肾功能不全（估计肾小球滤过率 [eGFR] ≥30至<90mL/min）的患者，无需调整剂量。尚未对重度肾功能不全或终末期肾病患者进行研究。
• 肝功能不全患者：在轻度肝功能不全患者，建议不调整剂量。尚未对中度或重度肝功能不全患者进行研究。
【Tryngolza一般描述及作用机制】
Olezarsen是一种ASO定向载脂蛋白C-III(apoC-III)mRNA 抑制剂，与含有三个N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)残基的配体结合，从而能够将ASO递送至肝细胞。作为ASO-GalNAc3结合物，Olezarsen可与apoC-III mRNA结合并降解mRNA，从而减少血清apoC-III蛋白。apoC-III蛋白的减少可增加血浆TG和VLDL的清除率。
【Tryngolza患者资讯资料】
1. 告知患者严格遵照医嘱用药，在开始使用之前，应培训患者或家属如何正确准备和管理本品。详见【用药手册】。
2. 告知患者可能出现的过敏反应相关体征和症状，并指导患者在发生过敏反应时立即就医并停止使用本品。详见【警告和注意事项】。
【Tryngolza用药手册】
第1步：从冰箱中取出
1) 从冰箱中取出自动注射器。
2) 将自动注射器放在原包装盒中，并在注射前让自动注射器在室温下放置 30 分钟。
3) 请勿尝试使用其他热源（例如微波炉或热水）来加速加热过程。
第2步：检查药物
1) 检查有效期（EXP）。
2) 通过观察窗检查药物。应呈清澈透明，无色至黄色。不应有颗粒。但溶液中出现气泡是正常现象。
3) 如果出现以下情况，请勿使用自动注射器：①透明盖缺失或未安装。②已超过有效期 (EXP)。 ③目视药物检查看起来浑浊、变色或有颗粒。④自动注射器出现损坏。
第3步：选择注射部位
1) 选择腹部或者大腿前部作为注射部位。
2) 只有医护人员可以选择上臂后部。
3) 请勿选择以下部位注射：①举例肚脐2英寸（5厘米）范围内。②瘀伤、疼痛、发红或变硬的皮肤。③疤痕或受损皮肤。
第4步：洗手并清洁注射部位
1) 使用肥皂并用流水洗手。
2) 用酒精擦拭布以打圈的方式清洁注射部位，待其风干。
3) 注射前不要触摸清洁过的注射部位。
第5步：取下并扔掉透明盖
1) 握住自动注射器的中间部分，使透明盖背对自己。
2) 直接拔下透明盖，请不要拧下来。针头位于橙色针头护罩内。
3) 将透明盖扔进垃圾桶或锐器容器：①注射前请勿取下透明盖。②不要重新盖上自动注射器的盖子。③不要用手或手指抵住橙色针头护罩。
第6步：开始注射
1) 用一只手握住自动注射器，将橙色针罩与皮肤成90°，并确保自己能看到观察窗。
2) 用力推动自动注射器，使其保持紧贴皮肤。注射开始时，会听到咔嗒一声。也可能会听到第二声咔嗒声，这是正常现象，注射过程尚未完成。
3) 将自动注射器抵住皮肤10秒钟，以确保已注入全部剂量。
4) 注意：注射过程中，请勿移动、转动或改变自动注射器的角度。
第7步：完成注射
1) 检查橙色柱塞杆是否已向下移动，以填满整个观察窗。注意：①如果橙色柱塞杆未填满观察窗，则可能未接受全剂量治疗。②如果发生这种情况或有其他疑虑，请联系医护人员。
2) 垂直向上提起自动注射器，将其取出。从皮肤取出后，橙色针头护罩会锁定到位并覆盖针头。
3) 注射部位可能会有少量血液或液体，这是正常现象。如果需要，可用棉球或纱布按压注射部位，并用小绷带进行包扎。 请勿重复使用自动注射器。
第8步：扔掉自动注射器
1) 使用后立即将用过的自动注射器放入锐器容器中。
2) 注意：①请勿将自动注射器丢弃到家庭垃圾中。②请勿回收使用过的锐器处理容器。③请勿重复使用自动注射器或透明盖。
3) 如果没有FDA批准的锐器容器，可以使用以下家用容器代替：由重型塑料制成，可以用紧密贴合的防刺穿盖子封闭，不会有尖锐物露出，在使用过程中直立稳定，防泄漏，并贴上适当的标签，警告容器内有危险废物。
4) 当锐器处理容器快要装满时，需要遵循当地社区指南，以正确方式处理锐器处理容器。
信息来源：
[1]https://www.ionis.com/sites/default/files/2024-12/TRYNGOLZA-olezarsen-FPI.pdf
[2]https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-reduce-triglycerides-adult-patients-familial-chylomicronemia-syndrome
注：以上说明书为高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
