2023年8月8日，蓝鸟生物股份有限公司(bluebird bio, Inc.)宣布，美国FDA已批准LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel，也称为lovo-cel）用于治疗12岁及以上有血管闭塞事件(VOE)病史的患者的镰状细胞病。LYFGENIA是一种一次性基因疗法，有可能解决血管闭塞事件，专门用于治疗镰状细胞病的根本原因。
【生产企业】bluebird bio, Inc.
【商标】LYFGENIA
【通用名】lovotibeglogene autotemcel
【规格】LYFGENIA装在一到四个输液袋中，输液袋中含有富含CD34+细胞的转基因自体细胞的冷冻悬浮液。每个输液袋约20毫升。每个输液袋单独包装在金属盒的外包装内。
【贮藏条件】
LYFGENIA由冷冻运输车从生产设施运送到治疗中心储存设施，冷冻运输车可能包含多个用于单个患者的金属盒。托运人内部贴有一张“批次信息表”。
• 20mL输液袋、外包装和金属盒（NDC 73554-111-1）
收到后，将患者身份与金属盒、输液袋和批次信息表上的患者标识符进行匹配 。
• 将输液袋放在金属盒中，并在低于或等于-140°C（≤-220°F）的液氮气相中储存，直到准备解冻和给药。
• 输注前解冻LYFGENIA。
• 解冻后不要重新冷冻。
• 不要照射LYFGENIA，光照可能导致失活。
【LYFGENIA适应症】
LYFGENIA适用于治疗12岁或12岁以上患有镰状细胞病且有血管闭塞病史的患者。
使用限制：
LYFGENIA治疗后，具有α-地中海贫血特征（-α3.7/-α3.7）的患者可能会出现贫血伴红系发育不良，可能需要长期输注红细胞[见不良反应]。尚未对两个以上α-珠蛋白基因缺失的患者进行LYFGENIA研究。
【LYFGENIA剂量与用法】
仅供自体使用。仅限一次性单剂量静脉注射使用。
1、剂量
LYFGENIA作为单剂量输注提供，其包含在一到四个输注袋中的CD34+细胞悬浮液。LYFGENIA的最低推荐剂量为3×106个CD34+细胞/kg。有关剂量的更多信息，请参阅产品装运时提供的批次信息表。
2、LYFGENIA输注前的准备
在动员和单采前以及开始清髓调理前，确认自体造血干细胞(HSC)移植适合患者。在收集细胞用于制造之前，根据临床指南进行传染病筛查，特别是人类免疫缺陷病毒1和2（HIV-1\/HIV-2）。没有关于LYFGENIA在HIV阳性患者中使用的数据。
①准备动员和单采
为患者动员做好准备，至少进行2个周期的计划输血（每月一次），首选红细胞单采。动员前至少60天，通过清髓性调理，患者应接受输血方案，以达到8-10g/dL的目标Hb，不超过12g/dL，HbS低于30%，以降低SCD相关并发症的风险。在动员前建议的4天内进行红细胞单采，以达到HbS低于30%的目标。
按照以下说明管理其他伴随用药（如适用）：
• 羟基脲：至少在动员前2个月停止使用。在完成所有单采周期之前，患者不应恢复羟基脲。
• 疾病调节剂（如L-谷氨酰胺、体素马达和环氮珠单抗）：在动员前至少2个月停止使用，因为疾病调节剂和动员剂之间的相互作用尚不清楚。
• 促红细胞生成素：动员前至少2个月停用。
• 铁螯合：至少在动员前7天停止。
• 粒细胞集落刺激因子（G-CSF）：在动员剂之前或与动员剂一起使用时，不要使用G-CSF。
• 抗逆转录病毒药物：至少在动员前一个月停止HIV预防性抗逆转录病毒治疗，直到所有单采周期结束后才能恢复。有些长效抗逆转录病毒药物可能需要更长的停药时间才能消除药物。
②动员与单采
进行HSC动员，然后进行单采，以获得用于产品制造的CD34+细胞。在单采手术前，以0.24 mg/kg/天的剂量给药普利沙福（plerixafor）以动员干细胞。
普利沙福给药后约4至6小时开始单采。如果需要一天以上的单采，在当天给药普利沙福之前，在随后的单采后24小时内确认血小板计数≥75×109/L。如果血小板计数不符合这些标准，则推迟动员和单采，直到血小板计数恢复到≥75×109/L。对于经历一个以上动员周期的患者，每个周期至少间隔14天。每次采集单采前，每天服用普利沙福4至6小时。如果在第一个动员周期后收集到足够数量的细胞，则不需要进一步的动员/单采。在临床研究中，在大多数有1或2个动员和单采周期的患者中收集制造LYFGENIA的最低数量的CD34+细胞，每个周期通常需要连续收集2天。
在每个动员和单采周期中，最大限度地收集CD34+细胞，以获得尽可能多的CD34+干细胞用于产品制造。目标是至少收集16.5×106个CD34+细胞/kg用于制造和备份。如果在制造后，没有达到3×106个CD34+细胞/kg的最小剂量，患者可能会经历额外的动员和单采周期，间隔至少14天，以获得更多的细胞用于额外的制造。可以给予多个药物产品批次以包括最终剂量。
从收集物中保留≥1.5×106个CD34+细胞/kg作为备用。这些细胞必须从患者身上采集，并在清髓性调理前冷冻保存。如果出现以下情况，则可能需要备用收集物进行抢救性治疗：
1）输注前造血干细胞或LYFGENIA受损，
2）原发性植入失败，或3）输注LYFGENIA后植入丢失。
③在单采和调理之间管理伴随用药（如适用），如下所述：
• 输血：计划的输血可以在单采和调理之间继续进行。患者应将总血红蛋白(Hb)水平保持在8至10g/dL。Hb水平不应超过12g/dL。应在调理前2天内进行定期输血。
• 羟基脲：如果在单采后给药，至少在清髓性调理前2天停止使用羟基脲。
• 疾病调节剂（如L-谷氨酰胺、体素原和环氮珠单抗）：在调理前至少2个月停用疾病调节剂，因为疾病调节剂和调理剂之间的相互作用尚不清楚。
• 铁螯合：如果在单采后给药，则至少在清髓调理前7天停止铁螯合。
• G-CSF：在动员和调理之间不要使用G-CSF。
• 抗逆转录病毒药物和红细胞生成素：没有关于单采和调理之间使用抗逆转录病毒或红细胞生成蛋白的数据。
④清髓性调理
在治疗中心收到并储存了构成LYFGENIA剂量的全套输注袋，并确认备用收集物可用之前，不得开始清髓性调理。
输注LYFGENIA之前，必须使用白消安进行清髓调理。
白消安应通过中心静脉给药。对于体重小于35公斤的患者，每6小时给药一次；对于体重35公斤或以上的患者，可以每天服用一次或每6小时服用一次白消安。根据理想体重与实际体重中的较低者计算剂量。
推荐的白消安初始剂量为3.2mg/kg/天，连续4天，3小时输注，共4剂。为了实现骨髓消融术，白消安每日一次给药方案的目标AUC为5000（4400至5400）μM*min。
对于分剂量给药，白消安的初始剂量为每6小时0.8mg/kg/剂，连续输注16剂，每次2小时。q6h给药方案的目标AUC为1250（范围1100至1350）μM*分钟。
第一次给药后进行药代动力学(PK)监测，并调整剂量以达到目标AUC。根据使用2小时还是3小时的输液来调整样本采集。如果可行，重新进行每日白消安PK测量。
在开始服用白消安前至少12小时，用苯妥英以外的药物预防癫痫发作。不要使用苯妥英，因为它能诱导细胞色素P450，从而增加白消安的清除率。
考虑用熊去氧胆酸或降纤肽预防肝静脉闭塞性疾病(VOD)/肝窦梗阻综合征。
清髓性调理完成后，在LYFGENIA输注前至少冲洗48小时。
⑤LYFGENIA的接收和储存
• LYFGENIA是在液氮运输船的气相运输中运输的。
• 在发货人的产品标签和批次信息表上确认患者标识符。
• 如果收到产品或包装有任何问题，请致电1-833-999-6378联系蓝鸟生物。
• 将输液袋放在金属盒中，并在≤-140°C（-220°F）的温度下将LYFGENIA从液氮发货器的气相转移到液氮储存的处理中心气相。储存在≤-140°C（-220°F）的液氮气相中，直到准备解冻和给药。
⑥LYFGENIA输注前准备
协调LYFGENIA解冻和输液的时间。提前确认输液时间，并调整LYFGENIA解冻的开始时间，以便在患者和医护人员准备好后可以输液。注意，每个输液袋必须在解冻后4小时内完全给药。
（1）从液氮存储器中取出每个金属盒，并从金属盒中取出每个输液袋。
（2）确认LYFGENIA已印在输液袋上。
（3）确认患者身份与LYFGENIA输液袋上的唯一患者标识符相匹配。如果输注袋上的患者专用标签上的信息与预期患者不匹配，请不要输注LYFGENIA，并联系蓝鸟生物。
（4）确保存在正确数量的输液袋。使用随附的批次信息表确认每个输液袋在有效期内。
（5）在解冻前后和输液前，检查每个输液袋是否有任何破坏完整性的情况。如果输液袋受损，请立即联系蓝鸟生物。
（6）如果提供了一个以上的输液袋，在解冻下一个输液袋之前，将每个输液袋完全解冻并给药。将任何额外的输液袋（如适用）保持在低于或等于-140°C（-220°F）的温度，直到解冻。
（7）在37°C（98.6°F）的水浴或干浴中解冻LYFGENIA。每个输液袋的解冻大约需要2到4分钟。不要让LYFGENIA无人看管。不要将输液口浸入水浴中。
（8）解冻后，通过按摩输液袋轻轻混合内容物，以分散成团的细胞物质，直到所有内容物均匀。如果仍有可见的细胞团块，继续轻轻混合袋子中的内容物。大多数小团的细胞状物质应该通过温和的手动混合来分散。输注前，不要过滤、洗涤、旋转和/或将LYFGENIA重新悬浮在新介质中。
（9）不要对LYFGENIA进行取样、更改、辐照或重新冷冻。
【LYFGENIA给药】
LYFGENIA仅供自体使用。患者身份必须与LYFGENIA试剂盒和输液袋上的患者识别码相匹配。如果患者专用标签上的信息与预期患者不匹配，请不要输注LYFGENIA。
• 解冻后4小时内使用LYFGENIA。
• 不要使用在线血液过滤器或输液泵。
（1）输液前，确认患者身份与LYFGENIA输液袋上的唯一患者标识符相匹配。使用批次信息表确认要给药的输液袋的总数。
（2）撕下覆盖输液袋无菌口的保护膜，露出输液袋上的无菌口。
（3）解冻后尽快注入LYFGENIA，并在4小时内完成输注。
（4）在30分钟内通过静脉输注给药每个LYFGENIA输注袋。如果提供了一个以上的输液袋，在解冻和灌注下一个输液袋的内容物之前，完全给药每个输液袋的内含物。
（5）给药每个输液袋的全部内容物，以确保尽可能多的细胞输注到患者体内。每种药物给药后，用至少50mL 0.9%氯化钠溶液冲洗输注袋和任何相关管道，以确保尽可能多的细胞输注到患者体内。
【LYFGENIA给药后】
输注LYFGENIA后，应遵循HSC移植后患者管理的标准程序。
• 根据移植医生的建议，照射LYFGENIA输注后至少前3个月所需的任何血液制品。
• 在LYFGENIA输注后，没有使用羟基脲、抗逆转录病毒药物、红细胞生成素或疾病调节剂(如体素马达或环氮珠单抗)的经验。
• 6个月内避免使用骨髓抑制性铁螯合剂。如果需要铁螯合，可以考虑使用非骨髓抑制性铁螯合剂。在适当的情况下，可以使用静脉切开术代替铁螯合。
• LYFGENIA输注后21天内不建议使用G-CSF。
• 患者今后任何时候都不应捐献血液、器官、组织或细胞。
• LYFGENIA含有人类血液干细胞，这些细胞经过复制无能、自失活的慢病毒载体(LVV)基因修饰。LYFGENIA的处理和处置应遵循通用预防措施和当地生物安全指南(生物安全2级)，以避免潜在的传染病传播。
【LYFGENIA剂型和强度】
LYFGENIA是一种用于静脉输注的细胞悬浮液。
LYFGENIA由一到四个输液袋组成，其中含有1.7到20×106个细胞/mL，悬浮在冷冻保存溶液中[参见如何供应/储存和处理]。每个输液袋含有大约20毫升LYFGENIA。单剂量LYFGENIA每公斤体重至少含有3×106个CD34+细胞，悬浮在冷冻保存溶液中。
请参阅批次信息表了解实际剂量。
【LYFGENIA禁忌症】
无。
【LYFGENIA警告和注意事项】
1、血液恶性肿瘤
接受LYFGENIA治疗的患者发生了血液系统恶性肿瘤。在首次批准产品时，两名使用不同生产工艺和移植程序接受早期版本LYFGENIA治疗的患者发展为急性髓系白血病(AML）。一名具有α-地中海贫血特征的患者被诊断为骨髓增生异常综合征(MDS)。
与LYFGENIA的动员、调节和输注相关的额外造血应激，包括造血系统再生的需要，可能会增加血液恶性肿瘤的风险。
与普通人群相比，镰状细胞病患者患血液系统恶性肿瘤的风险增加。接受LYFGENIA治疗的患者可能会发展为血液系统恶性疾病，应进行终身监测。在LYFGENIA治疗后至少15年内，至少每6个月监测一次血液系统恶性肿瘤的完整血细胞计数（有差异），并在第6、12个月和必要时进行整合位点分析。
上市后长期随访研究
鼓励打算接受LYFGENIA治疗的患者参与该研究（如有），通过联系蓝鸟生物，评估LYFGENIA的长期安全性和LYFGENEA治疗后发生恶性肿瘤的风险。该研究包括（以预先指定的间隔）监测克隆扩增。
2、延迟血小板植入
LYFGENIA观察到血小板植入延迟。血小板植入前出血风险增加，长期血小板减少症患者植入后出血风险可能持续。两名患者(4%)在LYFGENIA治疗后需要超过100天才能实现血小板植入[见不良反应]。
在血小板恢复之前，应让患者意识到出血的风险。根据标准指南监测患者的血小板减少和出血情况。进行频繁的血小板计数，直到实现血小板植入和血小板回收。每当出现提示出血的临床症状时，进行血细胞计数测定和其他适当的检测。
3、中性粒细胞植入失败
LYFGENIA治疗后存在中性粒细胞植入失败的潜在风险。中性粒细胞植入失败是指在输注LYFGENIA后第43天，在不同的日子未能实现连续三次≥0.5×109个细胞/L的中性粒细胞绝对计数(ANC)。监测中性粒细胞计数，直到完成植入。如果接受LYFGENIA治疗的患者出现中性粒细胞植入失败，则使用备用CD34+细胞集进行抢救性治疗。
4、 植入性肿瘤发生
LYFGENIA治疗后存在慢病毒载体介导的插入致癌的潜在风险。
5、 超敏反应
输注LYFGENIA可能会发生过敏反应。LYFGENIA中的二甲基亚砜(DMSO)或右旋糖酐40可能引起超敏反应，包括过敏反应。
6、 抗逆转录病毒
使用患者在动员前至少一个月内，以及在所有单采周期完成之前，不应服用预防性HIV抗逆转录病毒药物。有些长效抗逆转录病毒药物可能需要更长的停药时间才能消除药物。如果患者正在服用抗逆转录病毒药物进行HIV预防，在开始动员和单采CD34+细胞之前，确认HIV检测呈阴性。
7、羟基脲的使用
患者在动员前至少2个月内不应服用羟基脲，直到所有单采周期结束。如果羟基脲在动员和调理之间给药，则在调理开始前2天停止给药。
8、铁螯合
LYFGENIA治疗后6个月内不得使用骨髓抑制性铁螯合剂。
9、对基于PCR的检测的干扰
接受LYFGENIA治疗的患者可能通过聚合酶链式反应(PCR)检测艾滋病毒呈阳性，因为整合了BB305 LVV前病毒DNA，导致可能的HIV PCR检测结果呈假阳性。因此，接受LYFGENIA治疗的患者不应使用基于PCR的检测方法进行HIV感染筛查。
【LYFGENIA不良反应】
最常见的不良反应≥3级(发生率≥ 20%)为口腔炎、血小板减少症、中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、贫血和白细胞减少症。据报道，三名患者在Lyfgenia临床试验中死亡；一个死于基础疾病引起的心脏猝死，两个死于急性髓细胞性白血病，他们接受了早期版本的Lyfgenia治疗，使用了不同的制造工艺和移植程序。
【LYFGENIA药物相互作用】
尚未进行正式的药物相互作用研究。LYFGENIA预计不会与肝细胞色素P-450家族的酶或药物转运蛋白相互作用。
1、活疫苗
遵循疫苗管理的机构指南。LYFGENIA治疗期间或治疗后使用活病毒疫苗免疫的安全性尚未研究。应根据自体造血干细胞移植和功能性无精子症后的指南，遵循疫苗接种计划的建议。
2、抗逆转录病毒药物
患者在动员前至少一个月内不应服用抗逆转录病毒药物，直到完成所有单采周期[见警告和注意事项]。有些长效抗逆转录病毒药可能需要更长的停药时间才能消除药物。抗逆转录病毒药物可能会干扰LYFGENIA的制作。
3、羟基脲
患者在动员前至少2个月内不应服用羟基脲，直到所有单采周期结束，并应在开始调理前2天停止服用。
4、铁螯合作用
必须考虑铁螯合剂和动员过程与清髓调节剂之间的药物相互作用。铁螯合剂应在动员或调理开始前至少7天停止使用。骨髓抑制性铁螯合剂（如去铁酮）应在输注LYFGENIA后6个月内重新启动。非骨髓抑制性铁螯合剂应在输药LYFGENIA后3个月内再次启动。在适当的情况下，可以使用静脉切开术代替铁螯合。
【LYFGENIA在特殊人群中使用】
1、妊娠
风险概述
没有关于孕妇使用LYFGENIA的可用数据。考虑清髓性调节剂对妊娠和生育的相关风险。
尚未对LYFGENIA进行动物生殖和发育毒性研究，以评估其在孕妇服用时是否会对胎儿造成伤害。目前尚不清楚LYFGENIA是否具有转移到胎儿身上的潜力。因此，孕妇不应服用LYFGENIA，输注LYFGENIA后的妊娠应与主治医师讨论。
在美国普通人群中，临床公认的妊娠中发生重大出生缺陷和流产的背景风险估计分别为2%-4%和15%-20%。
2、哺乳期
风险概述
没有关于母乳中LYFGENIA的存在、对母乳喂养婴儿的影响以及对产奶量的影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对LYFGENIA的临床需求以及LYFGENIA对母乳喂养儿童的任何潜在不利影响一起考虑。因此，不建议母乳喂养的妇女服用LYFGENIA，输注LYFGENIA后的母乳喂养应与治疗医生讨论。
3、有生殖潜力的患者
妊娠测试
必须在动员前确认血清妊娠试验阴性，并在调理程序前和LYFGENIA给药前重新确认。
1)避孕
没有足够的暴露数据来提供LYFGENIA治疗后避孕持续时间的精确建议。
有生育潜力的女性和有能力生育孩子的男性应从动员开始到服用LYFGENIA后至少6个月应使用有效的避孕方法（宫内节育器或激素和屏障避孕的组合）。应当告知患者与调节剂相关的风险。
2)不孕不育
没有关于LYFGENIA对生育能力影响的数据。
有关于清髓性调理不孕风险的数据。建议患者保留生育能力的风险和选择。
4、儿科用药
LYFGENIA的安全性和有效性已在12岁及以上患有镰状细胞病的儿童患者中得到证实，其中包括8名青少年(12岁至18岁以下)。
在成人和儿童亚组之间没有观察到有临床意义的疗效或安全性差异。
LYFGENIA在12岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。没有可用的数据。
5、老年人用药
LYFGENIA尚未在65岁及以上的患者中进行研究。自体造血干细胞(HSC)移植必须适合接受LYFGENIA治疗的患者。
6、人类免疫缺陷病毒(HIV)血清阳性患者
尚未对HIV-1或HIV-2患者的LYFGENIA进行研究。单采前必须进行HIV血清学阴性检测。HIV检测呈阳性的患者将不接受LYFGENIA治疗。
7、肾损伤
LYFGENIA尚未在肾功能损害（定义为肌酐清除率≤70mL/min/1.73m2）患者中进行研究。应评估患者的肾功能是否受损，以确保自体造血干细胞移植是合适的。
8、肝损伤
LYFGENIA尚未在晚期肝病患者中进行研究。应评估患者的肝功能是否受损，以确保自体HSC移植是合适的。
【LYFGENIA一般描述】
LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel）是一种βA-T87Q-球蛋白基因疗法，由镰状细胞病患者的自体CD34+细胞组成，该细胞含有用编码βA-T87Q-球蛋白的BB305 LVV转导的造血干细胞（HSC），悬浮在冷冻保存溶液中。LYFGENIA旨在一次性给药，将β-球蛋白基因（βA-T87Q-球蛋白基因）的功能拷贝添加到患者自身的HSC中。
LYFGENIA是使用患者自己的HSC制备的，这些HSC是通过单采程序收集的。将自体细胞富集CD34+细胞，然后用BB305 LVV体外转导。启动子是控制为BB305 LVV选择的转基因表达的调节元件，是控制红系谱系细胞（红细胞及其前体）特异性基因表达的细胞(非病毒)启动子。BB305 LVV编码βA-T87Q-球蛋白。
将转导的CD34+细胞洗涤，配制成悬浮液，然后冷冻保存。LYFGENIA在患者专用输液袋中冷冻，并在给药前解冻[参见剂量和给药，如何供应/储存和处理]。解冻后的产品为无色至白色至红色，包括白色或粉红色、浅黄色和橙色，可能含有小的蛋白质颗粒。由于细胞的存在，溶液可能是清澈到轻微浑浊的，并且可能含有可见的细胞聚集体。
该制剂含有5%的二甲基亚砜(DMSO)。
【LYFGENIA临床药理学】
1、作用机制
LYFGENIA通过用BB305 LVV转导自体CD34+细胞，将修饰的βA-T87Q-球蛋白基因（87位用谷氨酰胺[Q]取代的苏氨酸[T]、T87Q或βA-T87Q-球蛋白）的功能拷贝添加到患者的造血干细胞（HSC）中。LYFGENIA输注后，转导的CD34+HSC植入骨髓并分化产生含有生物活性βA-T87Q-球蛋白的红细胞，该红细胞将与α-球蛋白结合产生含有βA-T87Q-球蛋白（HbAT87Q）的功能性Hb。βA-T87Q-球蛋白可以通过反相高效液相色谱（RPHPLC）或超高效液相层析（UPLC）与野生型βA-球蛋白和βS-球蛋白区分开来。HbAT87Q具有与野生型HbA相似的氧结合亲和力和氧-血红蛋白解离曲线，降低细胞内和总血红蛋白S（HbS）水平，并被设计为在空间上抑制HbS的聚合，从而限制红细胞的镰刀化。
2、药效学
输注LYFGENIA后HbAT87Q通常稳定增加，并在输注后约6个月时稳定。在正在进行的1/2期研究组C（研究1-C）中，患者第6个月的HbAT87Q中位数（最小值，最大值）为5.2（2.6，8.8）g/dL（N=33）。HbAT87Q在第24个月保持耐用，中位数（最小值，最大值）为5.5（2.4，9.4）g/dL（N=34）。HbAT87Q在第24个月时占未输血Hb总数的中位数（最小值，最大值）45.7%（26.9，63.2）（N=34）。
HbAT87Q的表达持续到第48个月（N=10），表明βA-T87Q蛋白的持续表达源于βA-T87Q-球蛋白基因不可逆地整合到长期造血干细胞（HSCs）中。
3、药物代谢动力学
LYFGENIA是一种自体基因疗法，包括经过体外基因修饰的造血干细胞。LYFGENIA的性质使得传统的药代动力学、吸收、分布、代谢和消除研究不适用。
【LYFGENIA非临床毒理学】
1、致癌、突变、生育能力受损
尚未对LYFGENIA进行致癌性研究。
尚未进行任何研究来评估LYFGENIA对生育能力的影响。
【LYFGENIA患者咨询信息】
建议患者阅读美国食品药品监督管理局FDA批准的患者标签（药物指南）。
确保患者了解制造失败的风险。如果制造失败或需要额外的细胞，则需要额外的LYFGENIA细胞收集和制造[参见剂量和用法]。
治疗前，请告知患者以下事项[参见警告和注意事项、在特定人群中的使用]：
与动员和清髓性调节剂相关的风险。
• 血液系统恶性肿瘤-接受LYFGENIA治疗的患者发生了血液系统恶性疾病。与普通人群相比，镰状细胞病患者患血液系统恶性肿瘤的风险增加。与动员、调节和输注LYFGENIA相关的额外造血应激，包括造血系统再生的需要，可能会增加血液系统恶性肿瘤的风险。
• 延迟血小板植入-LYFGENIA观察到延迟血小板植入。在血小板恢复之前，应让患者意识到出血的风险。
• 中性粒细胞植入失败的风险-经历中性粒细胞移植失败的患者将接受CD34+细胞备份集的抢救性治疗。
• 插入性肿瘤发生-LYFGENIA治疗后存在插入性肿瘤发生的潜在风险
• 患者应受到终身监测。监测将包括在LYFGENIA治疗后至少每6个月评估一次血液系统恶性肿瘤，持续至少15年。这将包括第6个月、第12个月的整合现场分析，并根据需要调整。
建议患者：
• 监测出血迹象和症状，并经常抽血进行血小板计数，直到血小板恢复。
• 如果在接受LYFGENIA治疗后使用PCR检测，可能会检测出HIV阳性。
• 在未来任何时候都不应该献血、器官、组织或细胞。
信息来源：
https://www.bluebirdbio.com/-/media/bluebirdbio/Corporate%20COM/Files/Lyfgenia/LYFGENIA_Prescribing_Information.pdf
注：以上说明书为高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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