这是继RNAi疗法Oxlumo于2020年11月获得FDA批准后，FDA批准的第二个治疗罕见疾病原发性高草酸尿症1型(PH1)的药物，该药物也属于RNAi疗法。
【生产企业】诺和诺德制药公司
【规格】160 mg/mL的Rivfloza注射液(以170 mg nedosiran钠盐的形式存在)是一种无色至黄色的透明溶液，具体如下:
•80mg(0.5mL)单剂量小瓶
•128mg(0.8mL)单剂量预装注射器
•160mg(1mL)单剂量预装注射器
【商标】Rivfloza
【通用名】nedosiran
【贮藏】在2℃至8℃下冷藏储存。如果需要，Rivfloza可在15℃至30℃下储存最多28天(4周)。不要冷冻。储存在原纸盒中，远离直射热和光。
【Rivfloza适应症】
Rivfloza可降低9岁及以上儿童和1型原发性高草酸尿症(PH1)且肾功能相对正常的成人的尿草酸盐水平，例如eGFR≥30mL/min/1.73 m2。
【Rivfloza推荐剂量和给药方法】
一、 建议用量
Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重 。
如果错过了计划剂量，请尽快使用Rivfloza。如果错过计划剂量超过7天，应尽快使用Rivfloza，并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。
二、 管理
医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者，医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适，护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza，并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前，目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色，无颗粒，如果溶液混浊或含有颗粒物质，请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
【Rivfloza的警告和注意事项】
无相关信息。
【Rivfloza禁忌症】
无相关信息。
【Rivfloza药物相互作用】
无相关信息。
【Rivfloza不良反应】
Rivfloza报告的最常见的不良反应是注射部位反应（包括发红、疼痛、瘀伤和皮疹）。
【Rivfloza在特殊人群中使用】
1、 妊娠
Rivfloza临床试验中妊娠报告的可用数据不足以评估重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结果的药物相关风险。在指定人群中，重大出生缺陷和流产的估计背景风险未知。
2、 哺乳期
没有关于Rivfloza在人乳或动物乳中的存在、对母乳喂养的儿童的影响或对产奶量的影响的数据。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Rivfloza的临床需求以及Rivfloza或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响一起考虑。
3、 儿科用药
Rivfloza的安全性和有效性已在9岁及以上的儿科患者中得到证实。Rivfloza在这些年龄组中的使用得到了一项针对9岁及以上成人和儿科患者的充分和良好对照试验的证据支持。Rivfloza对9岁以下患者的安全性和有效性尚未确定。
4、 老年用药
Rivfloza的临床研究不包括65岁及以上的患者，以确定他们的反应是否与年轻患者不同。不建议年龄≥ 65岁的患者调整剂量。
5、 肝脏损伤
对于轻度肝功能损害患者(总胆红素≤正常值上限[ULN]和天冬氨酸转氨酶[AST] > ULN或总胆红素> 1至1.5倍ULN和AST)，不建议调整Rivfloza的剂量。Rivfloza未在中度或重度肝功能损害（总胆红素 > 1.5ULN和AST）患者中进行研究。
6、 肾损伤
对于估计肾小球滤过率（eGFR）≥ 30mL/min/1.73m2的患者，不建议调整剂量。Rivfloza尚未在PH1严重肾功能受损（eGFR < 30 mL/min/1.73 m2）的患者中进行研究。
【Rivfloza一般描述】
Rivfloza注射液含有nedosiran，这是一种双链小干扰RNA（siRNA），具有四个共价连接的N-乙酰-D-半乳糖胺（GalNAc）残基。Nedosiran通过 GalNAc 介导的递送作用靶向肝细胞中的乳酸脱氢酶 A (LDHA)。Nedosiran钠盐的药物结构式如下：
Nedosiran钠盐的分子式为C662H808F19N231O413P57S6Na57，分子量为 22,238 Da。Nedosiran钠盐可自由溶于水。Rivfloza预灌封注射器为无菌、无防腐剂、无色至黄色的皮下注射用透明溶液，在1mL注射用水中含有相当于160mg（以170mg nedosiran钠盐存在）nedosiran，或在0.8mL注射用水中含有相当于128mg（以136mg nedosiran钠盐形式存在）nedosiran，并含有氢氧化钠和/或盐酸以调节pH值至7.2。Rivfloza小瓶为无菌、无防腐剂、无色至黄色的皮下注射用透明溶液，在0.5mL注射用水和氢氧化钠和/或盐酸中含有相当于80mg（以85mg nedosiran钠盐形式存在）nedosiran，氢氧化钠和/或盐酸可将pH值调节至~7.2。
【Rivfloza作用机制】
Nedosiran是一种双链siRNA，与GalNAc氨基糖残基结合。皮下注射后，GalNAc结合的糖会与去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 结合，将nedosiran输送到肝细胞。Nedosiran通过RNA干扰，降解肝细胞中的LDHA信使核糖核酸 (mRNA)，从而降低肝乳酸脱氢酶 (LDH) 的水平。Nedosiran降低肝脏LDH的作用减少了肝脏产生的草酸盐，从而减轻了随后的草酸盐负担。
【Rivfloza患者资讯资料】
建议患者阅读FDA批准的患者标签(患者信息和使用说明)。指导患者/护理人员使用Rivfloza的适当剂量、给药时间、皮下注射的方式和位置，以及错过剂量时应采取的措施。
信息来源：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215842s000lbl.pdf
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上说明书为高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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