Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga，西帕葡萄糖苷酶)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项

庞贝病（也称为糖原贮积病Ⅱ型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原累积病Ⅱ型）是一种糖原代谢遗传性疾病，由溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起，该酶可在溶酶体中将糖原降解为葡萄糖。GAA缺乏会导致各种组织中糖原在溶酶体内积累。

cipaglucosidase alfa-atga提供GAA的外源来源。cipaglucosidase alfa-atga上的双-M6P以高亲和力介导与细胞表面M6P受体的结合。结合后，它被内化并转运到溶酶体中，在溶酶体中进行蛋白水解切割和N-聚糖修饰，这两者都是产生最成熟和活性形式的GAA所必需的。然后cipaglucosidase alfa-atga在裂解糖原中发挥酶活性。

输注后，Miglustat与血液中的cipaglucosidase alfa-atga结合、稳定并减少其失活。

【生产厂家】Amicus Therapeutics US, LLC
【商标】Pombiliti
【通用名】cipaglucosidase alfa-atga
【中文名】西帕葡萄糖苷酶
【规格】一种无菌的白色至微黄色冻干粉末，外观呈饼状，装在单剂量小瓶中 。Pombiliti不含任何防腐剂。105mg/单剂量小瓶：规格①1瓶/盒；规格②10瓶/盒；规格③25瓶/盒。
【存储】在原纸盒中冷藏保存，温度为2°C至8°C（36°F至46°F），避光。不要冻结。用于储存重构溶液和稀释溶液[参阅剂量和给药方法]。

【Pombiliti黑框警告】
警告：严重超敏反应、输注相关反应以及易感患者出现急性心肺衰竭的风险
请参阅完整的处方信息以获取完整的黑框警告
超敏反应，包括过敏性反应
应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重的超敏反应，应立即停用Pombiliti并开始适当的治疗。
输注相关反应(IAR)
如果发生严重的IAR，请立即停用Pombiliti并开始适当的治疗。
易感患者发生急性心肺衰竭的风险
易受液体容量超负荷的患者，或患有急性基础呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在Pombiliti输注期间可能面临心脏或呼吸状况严重恶化的风险。

【Pombiliti适应症和用途】
Pombiliti是一种水解溶酶体糖原特异性酶，与酶稳定剂Opfolda结合使用，用于治疗体重≥40公斤且采用目前的酶替代疗法（ERT）没有改善的晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成年患者。

【Pombiliti剂量和给药】
• 在开始治疗前验证具有生殖潜力的女性的妊娠状况。
• Pombiliti与Opfolda联合使用。
• 在给予Pombiliti之前，考虑给予抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇。
• Pombiliti推荐剂量为20mg/kg（实际体重），每隔一周静脉输注一次，持续约4小时。
• 在最后一次酶替代疗法剂量2周后开始Pombiliti与Opfolda联用。
• 口服Opfolda后约1小时开始Pombiliti输注。如果口服Opfolda后3小时内无法开始Pombiliti输注，则在最后一次服用Opfolda后至少24小时重新安排Pombiliti与Opfolda联合用药。如果Pombiliti与Opfolda联合用药均被错过，请尽快重新开始治疗。
• 请参阅完整的处方信息，了解因超敏反应或IAR导致的剂量调整。
• 使用前必须重新配制并稀释。
• 请参阅完整的处方信息以获取给药说明。

【Pombiliti剂型和规格】
注射用：105mg cipaglucosidase alfa-atga为冻干粉末，装在单剂量小瓶中用于重构。

【Pombiliti禁忌症】
妊娠。

【Pombiliti警告和注意事项】
• 请参阅黑框警告。
• 胚胎-胎儿毒性：可能导致胚胎-胎儿伤害。建议有生殖潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一次给药后至少60天内使用有效的避孕措施。
• 与Opfolda相关的风险：请参阅Opfolda处方信息，了解Opfolda其他风险的描述。

【Pombiliti不良反应】
最常见的不良反应≥5%是头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。

【Pombiliti在特定人群中的使用】
哺乳期：不建议母乳喂养。

注：药品如有新包装，以新包装为准。以上说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请参阅完整处方信息或咨询主治医师。