Roctavian是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法，旨在使患者能够消除或减少终生使用有助于凝血所需的因子蛋白或每月剂量的新型抗体药物进行治疗的需求。
【生产厂家】BioMarin Pharmaceutical Inc.
【商标】Roctavian
【通用名】valoctocogene roxaparvovec-rvox
【存储】在≤-60°C(-76°F)条件下冷冻运输，直立存放。将Roctavian小瓶存放在纸盒中直至准备使用。保护Roctavian避光。
准备和给药期间：
①在室温（最高25°C(77°F)）下解冻。
②解冻后，ROCTAVIAN可在室温下保存最多10小时，包括制备和输注时间[见剂量和给药方法]。
③如有必要，已解冻的完整小瓶（塞子尚未刺破）可在冷藏（2至8°C）下直立避光保存（例如，在原纸盒中）最多3天。
④请勿将ROCTAVIAN暴露在紫外线消毒灯的照射下。
⑤一旦解冻，请勿重新冷冻。
⑥使用已证实对非包膜病毒具有活性的杀病毒剂处理泄漏的ROCTAVIAN，并使用吸收性材料吸干。
⑦根据当地药物废物指南，处理可能与ROCTAVIAN接触过的未使用产品和一次性材料。
【Roctavian适应症】
Roctavian适用于治疗成人重度Ａ型血友病（先天性因子VIII(FVIII)缺乏且FVIII活性<1 IU/dL），且经FDA批准的检验未检测到腺相关病毒血清型5(AAV5)抗体。
【Roctavian剂量和给药】
仅供一次性单剂量静脉注射使用。
• 对选定的患者进行初始检测，包括检测现有的腺相关病毒血清型5(AAV5)抗体、因子VIII抑制剂的存在以及肝脏健康评估。
• Roctavian的推荐剂量为每公斤体重6×10¹³个载体基因组(vg)。
• 以1mL/min的速度开始输注。如果可以耐受，速率可以每30分钟增加1mL/min，最高速率为4mL/min。
【Roctavian剂型和规格】
• Roctavian是一种用于静脉输注的混悬剂。
• Roctavian的标称浓度为2×10¹³ vg valoctocogene roxaparvovec-rvox每毫升，每瓶可提取体积不少于8mL (16×10¹³ vg)。
【Roctavian禁忌症】
Roctavian禁用于患有活动性感染(急性或未控制的慢性)、已知明显肝纤维化(3或4期)或肝硬化且已知对甘露醇过敏的患者。
【Roctavian警告和注意事项】
1.输液相关反应
包括过敏反应和过敏反应。Roctavian给药期间和给药后至少3小时进行监测。在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用Roctavian。如果出现过敏反应停止输液。
2.肝中毒
Roctavian用于肝功能损害患者的安全性和有效性尚未确定。给药前进行肝脏健康评估。大多数接受Roctavian治疗的患者出现谷丙转氨酶(ALT)升高，需要皮质类固醇治疗ALT升高。评估患者接受皮质类固醇和/或其他可能需要较长时间的免疫抑制治疗的能力。接受免疫抑制治疗的患者不应接种活疫苗。每周监测ALT至少26周，并根据临床指示，在皮质类固醇治疗期间，根据需要对ALT升高进行皮质类固醇治疗。继续监测ALT，直到它恢复到基线。监测因子VIII活性水平，因为谷丙转氨酶(ALT)升高可能伴随因子VIII活性降低。
3.血栓栓塞事件
在Roctavian输注后，正常值上限(ULN)以上的因子VIII活性已被报道。凝血因子VIII活性高于ULN时可能发生血栓栓塞事件。评估患者的血栓形成的风险。
4.恶性肿瘤
将靶向肝脏的AAV载体DNA整合到基因组中可能会带来肝细胞癌发展的理论风险。
5.因子VIII抑制剂和抑制剂的监测
Roctavian对既往或活性因子VIII抑制剂患者的安全性和有效性尚未确定。有活性因子VIII抑制剂的患者不应使用Roctavian。
【Roctavian在特殊人群中使用】
• 哺乳：没有关于孕妇使用Roctavian或哺乳的数据。
• 给药后6个月内，男性不得捐献精液，男性及其女性伴侣必须预防或推迟怀孕。
• 关于Roctavian在HIV感染患者中的安全性和有效性的信息有限。
• Roctavian在既往或活性因子VIII抑制剂患者中的安全性和有效性尚未确定。
【Roctavian不良反应】
最常见的不良反应(发生率≥ 5%)是恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛。最常见的实验室异常是丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)、乳酸脱氢酶(LDH)、肌酸激酶(CPK)、第八因子活性水平、γ-谷氨酰转移酶(GGT)和胆红素高于正常水平(ULN)。
注：以上内容仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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