Elevidys是一种基于腺相关病毒(AAV rh74)的基因疗法，它通过向肌细胞传递一种编码缩短版的抗肌萎缩蛋白的基因，即Elevidys微型抗肌萎缩蛋白，以弥补患者缺乏的正常抗肌萎缩蛋白，这解决了导致DMD的潜在遗传缺陷。
【生产厂家】Sarepta Therapeutics Inc.
【商标】Elevidys
【通用名】delandistrogene moxeparvovec-rokl
【剂型和规格】单剂量小瓶，10ml
【存储条件】当储存在2°C至8°C(36ºF至46ºF)时，Elevidys可冷藏长达14天。
【Elevidys适应症】
Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。
【Elevidys推荐剂量和用法】
Elevidys仅用于单剂量静脉输注。
推荐剂量：Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。
【Elevidys剂型和强度】
Elevidys是一种用于静脉输注的混悬液，标称浓度为1.33 × 1013 vg/ml。
Elevidys在定制的套件中提供，内含10到70个10ml单剂量小瓶，每个试剂盒构成一个剂量单位。
【Elevidys禁忌症】
Elevidys禁用于DMD基因外显子8和或外显子9有任何缺失的患者。
【Elevidys警告和注意事项】
1.急性严重肝损伤
观察到急性严重肝损伤,输注Elevidys前监测肝功能。
2.免疫介导的肌炎
DMD基因缺失的患者，外显子1至17和/或外显子59至71可能有严重的风险免疫介导的肌炎反应。
3.心肌炎
观察到心肌炎和肌钙蛋白- 1升高。输注Elevidys前和每周监测肌钙蛋白- 1。
4.对AAVrh74的预先免疫
对其进行基线测试。
【Elevidys不良反应】
研究中观察到最常见的不良反应(发生率≥5%)是呕吐和恶心，肝功能增高，发热和血小板减少症。
注：以上内容仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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