Palynziq(pegvaliase-pqpz)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项

这是第一个也是唯一一个替代PAH酶的治疗药物。其通过替代缺失或无法正常工作的苯丙氨酸羟化酶(PAH)来降低血液Phe水平。这就是为什么它被称为酶替代疗法。其可以在所有类型的苯丙酮尿症中作用。

 

【生产厂家】BioMarin Pharmaceutical Inc.

【商标】Palynziq

【通用名】pegvaliase-pqpz

【规格】2.5mg/0.5mL：1个注射器/盒；10mg/0.5mL：1个注射器/盒；20mg/mL：1个注射器/盒，或者10个/盒。

【存储】

• 将原装纸箱存放在36°F至46°F（2°C至8°C）的冰箱中避光。

• 不要冷冻或摇晃。

• 对于患者：如果需要，将Palynziq储存在原始纸盒中，室温在68°F至77°F(20°C至25°C)之间，最长可储存30天。在纸盒上记录从冷藏中取出的日期。一旦在室温下储存，请勿将产品放回冰箱。

• 保质期在室温下储存30天后或在纸盒上的保质期后到期，以较早者为准。
 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)黑框警告】

警告：存在过敏反应的风险

有关完整的盒装警告，请参见完整的处方信息。

• Palynziq给药后有过敏反应的报告，并且可能在治疗期间的任何时间发生。

• 在具备管理过敏反应能力的医疗保健提供者的监督下给予Palynziq的初始剂量，并在注射后密切观察患者至少60分钟。在自我注射之前，确认患者的自我管理能力，以及患者和观察者（如果相关）识别过敏反应的体征和症状以及在需要时使用自我注射肾上腺素的能力。

• 开具自我注射肾上腺素处方。首次给药前，指导患者和观察者(如相关)正确使用。

指导患者在使用后立即就医。指导患者在Palynziq治疗期间始终随身携带可自我注射的肾上腺素。

• Palynziq只能通过名为Palynziq REMS 的受限程序获得。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)适应症和用法】

Palynziq是一种苯丙氨酸(Phe)代谢酶，适用于在现有治疗方案中未控制的血Phe浓度大于600微摩尔/升的苯丙酮尿症成人患者中降低血Phe浓度。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)剂量和给药】

1.剂量

• 在开始治疗前获取起始血Phe浓度。

• 推荐的初始剂量为2.5mg，每周皮下注射一次，持续4周。

• 根据耐受性，在至少5周内逐步滴定剂量，以达到每日一次20mg的剂量。参见滴定方案的完整处方信息。

• 评估患者的耐受性、血液Phe浓度以及整个治疗过程中的膳食蛋白质和Phe摄入量。

• 如果患者连续服用20mg每日一次至少24周并且未达到血液Phe控制（血液苯丙氨酸浓度小于或等于600μmol/L），则考虑将剂量增加至40mg每日一次。

• 如果患者已经连续服用40mg每日一次至少16周并且未达到血液Phe控制，请考虑将剂量增加至最大60mg每日一次。

• 在用最大剂量60mg每日一次连续治疗16周后仍未达到充分缓解的患者中停用Palynziq。

• 根据需要减少剂量和或者调整膳食蛋白质及Phe摄入量，以将血液Phe浓度维持在临床可接受的范围内并高于30微摩尔/升。

2.血液苯丙氨酸监测和饮食

• 每4周获取一次血Phe浓度，直至确定维持剂量。

• 在维持治疗期间定期监测血Phe浓度。

• 建议患者监测膳食蛋白质和Phe摄入量，并按照其医疗保健提供者的指导进行调整。

3.术前用药

• 考虑超敏反应的术前用药。

4.给药说明

• 轮换注射部位。如果单剂量需要多次注射，注射部位之间应至少相距2英寸。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)剂型和规格】

注射剂：2.5mg/0.5mL、10mg/0.5mL和20mg/mL，单剂量预装注射器。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)禁忌症】
暂无相关信息。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)警告和注意事项】

除过敏反应外的超敏反应：应根据反应的严重程度、复发和临床判断进行管理，可能包括调整剂量、暂时中断用药，或使用抗组胺药、解热药和或皮质类固醇进行治疗。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)不良反应】

最常见的不良反应(每个治疗期至少20%)有：注射部位反应、关节痛、超敏反应、头痛、持续至少14天的全身性皮肤反应、恶心、腹痛、呕吐、咳嗽、口咽疼痛、瘙痒、腹泻、鼻塞、疲劳、头晕和焦虑。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)药物相互作用】

Palynziq对其他聚乙二醇化药物的影响：监测超敏反应，包括过敏反应，并同时进行治疗。

 

【Palynziq(pegvaliase-pqpz)在特定人群中的使用】

怀孕：可能对胎儿造成伤害。

 

注：药品如有新包装，以新包装为准。以上中文说明书由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。​​​​