2022年6月14日,Alnylam宣布,FDA批准其RNAi药品Amvuttra(Vutrisiran)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命疾病,有多发性神经病表现,治疗方法很少。Amvuttra每三个月皮下注射一次,Alnylam公司2018年获批的Patisiran需要每三周皮下注射一次。
这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次,就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法,也是全球第5款获批上市的RNAi疗法。
【生产企业】Alnylam公司
【规格】注射剂:25mg/0.5mL的Vutrisiran,为无色至黄色的透明溶液,装在单剂量的预填充注射器中。
【商标】Amvuttra
【通用名】Vutrisiran
【贮藏】储存在2℃至30℃的原包装盒中,直到使用。请勿冷冻。
【Amvuttra(Vutrisiran)适应症】
Amvuttra是一种处方药,适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病,Amvuttra可单独使用或与其他药物一起使用,属于RNAi制剂的药物。目前还不知道Amvuttra对儿童是否安全和有效。
【Amvuttra(Vutrisiran)推荐剂量和给药方法】
一、 推荐剂量
Amvuttra的推荐剂量是25mg,每3个月皮下注射一次。
二、 错过剂量
如果错过了一个剂量,请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药开始,每3个月恢复用药。
三、 使用说明
Amvuttra仅用于皮下使用,并应由医生给药。
使用前和使用后的注射器外观
![RNAi疗法!Amvuttra(Vutrisiran)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项 _香港济民药业 RNAi疗法!Amvuttra(Vutrisiran)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项 _香港济民药业](/uploads/img/220725/8-220H515320a39.png)
四、使用方法
1. 准备好注射器
1)如果注射器储存在冷库中,在使用前让注射器升温至室温30分钟。
2)握住注射器主体,从包装中取出注射器。
3)在准备注射之前,不要接触柱塞杆。
4)在给药前目视检查药液是否变色和有颗粒物。Amvuttra是一种无菌的、不含防腐剂的、透明的、无色至黄色的溶液。如果含有颗粒物质或混浊或变色,请勿使用。
5)检查以下情况:注射器有没有损坏,如破裂或渗漏;针头盖与注射器相连;注射器标签上的有效期。如果在检查注射器时发现任何问题,请不要使用注射器。
2. 选择注射部位
1)从以下部位选择一个注射部位:腹部、大腿或上臂。
2)避免以下部位:肚脐周围5厘米的区域;疤痕组织或发红、发炎或肿胀的区域。
3)清洁所选注射部位。
3. 准备好注射用的注射器
1)用一只手握住注射器主体。用另一只手直接拉开针帽,并立即处理掉针帽。在针头处看到一滴液体是正常的。
2)请勿触摸针头或让其接触任何表面。
3)不要重复使用注射器。
4)如果注射器掉落,请勿使用。
4. 进行注射
1)捏住清洁的皮肤。
2)将针以45°-90°角完全插入被捏住的皮肤。
3)注入所有的药物。
4)将柱塞杆推到最远,以注射所有剂量并激活针头防护罩。
5)松开柱塞杆,让针头护罩盖住针头。
6)不要阻止柱塞杆的移动。
5. 丢弃注射器
立即将用过的注射器丢弃到利器容器中。
【Amvuttra (Vutrisiran)的警告和注意事项】
一、 血清维生素A水平的降低和建议的补充措施
Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平下降。建议服用Amvuttra的病人按建议的每日维生素A摄入量进行补充。在使用Amvuttra治疗期间,不应给予比推荐的每日维生素A用量更高的剂量以试图达到正常的血清维生素A水平,因为血清维生素A水平并不能反映体内的总维生素A。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症),应转诊到眼科医生处。
【Amvuttra(Vutrisiran)禁忌症】
无
【Amvuttra(Vutrisiran)药物相互作用】
无相关信息
【Amvuttra(Vutrisiran)不良反应】
Amvuttra可能导致严重的副作用,包括:
1.荨麻疹
2.呼吸困难
3.脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀
4.头晕,以及关节僵硬
Amvuttra最常见的副作用包括:
1.呼吸急促
2.维生素A减少
3.疲倦
4.头晕
5.眼花
6.心跳不正常
7.胸痛
8.恶心
9.以及注射部位发红、触痛、发热和瘙痒。
【Amvuttra(Vutrisiran)在特殊人群中使用】
一、 妊娠
目前还没有关于孕妇使用Amvuttra的数据,以告知与药物相关的不良发育结果的风险。Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平下降,建议服用Amvuttra的患者补充维生素A。维生素A对胚胎的正常发育是必不可少的;然而,过高的维生素A水平与不良发育影响有关。由Amvuttra引起的母体血清TTR的减少和维生素A的补充对胎儿的影响尚不清楚。在动物研究中,妊娠大鼠皮下注射Vutrisiran导致发育毒性(胎儿体重减少和胚胎死亡),剂量与母体毒性有关。
二、 哺乳期
目前还没有关于Vutrisiran在母乳中的存在、对哺乳期婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的资料。哺乳对发育和健康的益处应与母亲对Amvuttra的临床需要以及Amvuttra或潜在的母体状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响一起考虑。
三、 小儿用药
对小儿患者的安全性和有效性尚未确定。
四、 老年人用药
对≥65岁的患者不需要调整剂量。在研究1中,共有46名(38%)年龄≥65岁的患者,包括7名(6%)年龄≥75岁的患者,接受了Amvuttra。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异,但不能排除一些老年人的更大敏感性。
五、 肾脏损害
轻度或中度肾脏损害(估计肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 mL/min/1.73 m²)的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在严重肾功能损害或末期肾病患者中进行研究。
六、 肝功能损害
轻度肝功能损害(总胆红素≤1×ULN和AST>1×ULN,或总胆红素>1.0至1.5×ULN和任何AST)的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在中度或重度肝功能损害患者中进行研究。
【Amvuttra(Vutrisiran)一般描述】
Amvuttra含有Vutrisiran,一种化学修饰的双链小干扰核糖核酸(siRNA),针对突变型和野生型转甲状腺素(TTR)信使RNA(mRNA),并与含有三个N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)残基的配体共价连接,使siRNA能被输送到肝细胞。Vutrisiran的结构式如下:
Vutrisiran的结构式
Vutrisiran的分子式为C530H672F9N171Na43O323P43S6,分子量为17,290 Da。游离酸的分子式为C530H715F9N171O323P43S6,分子量为16,345 Da。Amvuttra以无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的溶液形式供应,用于皮下注射。每0.5毫升溶液中含有25毫克Vutrisiran(相当于26.5毫克Vutrisiran钠盐),0.2毫克一水磷酸钠,0.7毫克二水磷酸钠,3.2毫克氯化钠,注射用水,以及氢氧化钠和/或磷酸以调节pH值至~7。
【Amvuttra(Vutrisiran)作用机制】
Vutrisiran是一种双链siRNA-GalNAc结合物,通过RNA干扰使突变型和野生型TTR Mrna降解,从而使血清TTR蛋白和TTR蛋白在组织中的沉积减少。
【Amvuttra(Vutrisiran)患者资讯资料】
一、 建议补充维生素A
告知患者Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平下降。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症),建议他们去看眼科医生。
二、 妊娠
告知患者,如果他们在服用Amvuttra期间怀孕或计划怀孕,应告知其医生。告知患者药物对胎儿的潜在风险,包括Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平的下降。
【Amvuttra(Vutrisiran)购买价格是多少?】
购买Amvuttra(Vutrisiran)具体是多少钱?请联系在线客服。
信息来源:
[1] https://www.rxlist.com/amvuttra-drug.htm
[2]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-disco-burst-edition-fda-approval-Amvuttra-Vutrisiran-adult-and-pediatric-patients-two-years-age
[3] https://ndclist.com/ndc/71336-1003
注:药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯为高等医药院校的学生志愿者翻译(如有错漏,请帮忙指正),仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误,请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持),
或发邮件至:info@pidrug.com,香港济民药业感谢您的到访!
欢迎您添加香港济民药业微信,或在公众号内留言。