Onpattro（patisiran）是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药研发，经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变（多发性神经病，polyneuropathy）。
【生产企业】Alnylam公司
【商标】Onpattro
【通用名】patisiran lipid complex injection
【规格】100mg/5ml
【贮藏】储存在2C至8C(36°F至46°F)的温度下。不要冻结。
【Onpattro(patisiran)适应症】
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。
尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。
【Onpattro(patisiran)推荐剂量和用法】
•对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者，推荐剂量为30 mg
•给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药
•给药前过滤和稀释
•注入约80分钟
【Onpattro(patisiran)警告和注意事项】
1.输液相关反应
在接受Onpattro治疗的患者中观察到输注相关反应(IRRs)。在临床研究中，所有患者都接受了皮质类固醇、对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的术前用药，以降低IRRs的风险。在一项对照临床研究中，19%接受Onpattro治疗的患者出现IRRs，而接受安慰剂治疗的患者出现IRRs的比例为9%。在经历过IRR的接受Onpattro治疗的患者中，79%在前2次输注中经历了第一次IRR。IRRs的频率随着时间的推移而降低。IRRs导致5%的患者输液中断。在临床研究中，IRRs导致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有临床研究中，Onpattro最常见的症状(超过2%的患者报告)是潮红、背痛、恶心、腹痛。
2.血清维生素A水平降低，建议补充
Onpattro治疗导致血清维生素A水平下降。建议服用Onpattro的患者补充每日推荐量的维生素A。在Onpattro治疗期间，不应给予高于维生素A每日推荐量的剂量来试图达到正常的血清维生素A水平，因为血清维生素A水平不能反映体内的总维生素A水平。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症)，应将其转介给眼科医生。
【Onpattro(patisiran)在特定人群中使用】
1.怀孕
目前尚无关于孕妇使用Onpattro的可用数据来说明不良发育结果的药物相关风险。Onpattro治疗导致血清维生素A水平下降，建议服用Onpattro的患者补充维生素A。维生素A是正常胚胎发育所必需的；然而，过量的维生素A会对发育产生不良影响。尚不清楚Onpattro引起的母体血清TTR降低和补充维生素A对胎儿的影响。
2.哺乳
没有关于母乳中存在Onpattro、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的信息。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Onpattro的临床需求以及Onpattro或潜在母体状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响一起考虑。
3.儿科使用
儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
4.老年人使用
年龄≥65岁的患者无需调整剂量。在安慰剂对照研究中，共有62名≥65岁的患者，包括9名≥75岁的患者接受了Onpattro治疗。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异，但是不能排除一些老年人更大的敏感性。
5.肝脏损伤
轻度肝功能损害(胆红素≤1倍ULN和AST %3E1倍ULN，或胆红素%3E1.0至1.5倍ULN)患者无需调整剂量。尚未对中度或重度肝功能损害患者进行Onpattro研究。
6.肾脏损伤
轻度或中度肾功能损害(估计肾小球滤过率[eGFR] ≥30至%3C90毫升/分钟/1.73米)的患者无需调整剂量）。尚未对严重肾功能损害或终末期肾病患者进行Onpattro研究。
【Onpattro(patisiran)禁忌症】
无
【Onpattro(patisiran)作用机理】
Patisiran是一种双链siRNA，通过RNA干扰引起突变型和野生型TTR mRNA的降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少。
【Onpattro(patisiran)副作用】
最常见的副作用是鼻塞，打喷嚏以及喉咙痛。可能会导致严重的副作用，包括:荨麻疹，呼吸困难，面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，严重头晕，头晕，恶心，头晕,头疼，心跳加快，胃痛，还有胸痛或压力。
【Onpattro(patisiran)购买价格是多少？】
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参考来源：https://www.rxlist.com/onpattro-drug.htm#description
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