2021年11月19日，美国食品药品监督管理局FDA批准了BioMarin制药公司研发的Voxzogo（vosoritide，伏索利肽），用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，可促进线性生长。值得一提的是，该药是FDA批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。
【生产企业】：BioMarin Pharmaceutical
【规格】：注射用冻干粉针剂
【商标】：Voxzogo
【中文名】：伏索利肽
【英文名称】：vosoritide
【贮藏】：将 Voxzogo 小瓶和预装稀释剂注射器存放在 36°F 至 46°F（2°C 至 8°C）之间的冰箱中，请勿冻结本品、避免阳光直射。（注：可以将 Voxzogo（混合前）在 68°F 至 77°F（20°C 至 25°C）之间的室温下储存 90 天；所以将室温下开始储存Voxzogo的日期记录在纸箱上，以跟踪90天的记录。在室温下保存后，不要将Voxzogo放回冰箱。如果在室温下存放90天内未使用，就扔掉Voxzogo。请扔掉过期药品。将所有药品放在儿童和宠物接触不到的地方。）
【Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）适应症和用途】
增加5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。
【Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）剂量和给药方法】
剂量取决于孩子的体重，每日皮下注射一次
1. 请参阅孩子的处方随附的详细使用说明，了解有关在家中储存、准备和注射 Voxzogo的正确方法的说明。
2. 如果医生同意看护人在家中注射 Voxzogo，则孩子的看护人应该接受有关准备和注射 Voxzogo 的正确方法的培训。 在孩子的医护人员未展示正确的使用方法之前，不要尝试注射 Voxzogo。
3. 孩子应该在注射前 1 小时内进食并喝大约 8 至 10 液体盎司（1液体盎司= 29.57ml）。
4. 剂量：取决于孩子的体重。按照医护人员的医嘱使用的 Voxzogo相应的强度和剂量。
5. 若不确定何时何时注射 Voxzogo，请联系医护人员。 不要比医嘱指示的更频繁地给予 Voxzogo。
6. 错过剂量：根据医护人员的医嘱按时给药。 若错过了一剂 Voxzogo，可以在预定注射时间的 12 小时内给予。 如果超过 12 小时，请勿给予错过的剂量，根据通常时间表给予下一个每日剂量。
7. 医护人员会监测孩子的成长情况，并在确定孩子不再能够成长时指导停止使用 Voxzogo。请遵医嘱及时停止给孩子注射Voxzogo。
【为给药配制】
一、在注射Voxzogo之前
1. 用肥皂和水洗手。
2. 请勿将 Voxzogo 掉落或将打开的物品放在不干净的台面上。
3. Voxzogo 有 1 种以上的强度。 确保强度与处方强度相匹配。 在准备使用之前不要打开包装。
4. 从冰箱中取出 Voxzogo 小瓶和预装稀释剂注射器，先冷却至室温，再将它们混合。
5. 检查小瓶和耗材是否有任何损坏或污染迹象。如果损坏或污染，请勿使用。
6. 检查有效期。 有效期可在纸箱、小瓶和预装稀释剂注射器上找到。 过期请勿使用。
7. 孩子应该在注射前 1 小时内进食并喝一杯约 8 至 10 液体盎司，如水、牛奶或果汁（1液体盎司= 29.57ml）。
8. Voxzogo 应该每天大约在同一时间给药。
9. 不要将 Voxzogo 与其他药物弄混。
10. 混合 Voxzogo 后，请立即使用。 如果已在室温下放置超过 3 小时，请勿使用。，并将其扔到锐器容器中。
11. 请勿重复使用任何耗材。 注射后，即使还有 Voxzogo 残留，也请扔掉用过的小瓶。
二、准备注射用Voxzogo
1. 在一个干净的平面上，掀开小瓶盖，用酒精垫擦拭顶部。
2. 轻轻弯曲以从预装稀释剂注射器上折断盖子。
3. 将稀释针扭转到预充的稀释针上，直到不能再扭转为止。请勿使用预充稀释剂注射器进行注射。
4. 取下针盖，将针从药瓶塞子中间插入。慢慢向下推柱塞杆，注入所有液体。
5. 从小瓶中取出针头，然后按下蓝色标签将针头拉回（缩回）。 将针头和注射器扔进锐器容器中。
6. 轻轻旋转小瓶，直到粉末完全溶解并且溶液澄清。 不要摇晃。
7. 从纸盒中取出注射器。从注射器上取下针帽，将针直接插入药瓶塞子的中间。小心别把针弄弯了。
8. 小心地拿好药瓶和注射器，针头仍插入的状态下将药瓶倒置。瓶子保持在上面。小心别把针弄弯了。
9. 将针尖保持在药物中，慢慢向后拉柱塞杆以在注射器中吸取规定的剂量。此时请检查处方标签，了解需要多少的剂量。
10. 轻轻敲击注射器，去除注射器中的大气泡。然后将气泡推回小瓶中。
11. 重复步骤 9 和 10，直到注射器中有正确的处方剂量且没有大气泡。
12. 确保注射器中有规定的剂量，然后取出药瓶，准备给药。
三、选择并准备注射部位
13. Voxzogo只能注射到皮下的脂肪层。不要在同一部位连续注射2次。
14. 用酒精垫擦拭注射部位，待皮肤自然挥发干后。
四、注射Voxzogo
15. 用酒精垫擦拭部位后，捏紧选定注射部位周围的皮肤。
16. 快速将针头以45度角插入皮肤。
17. 松开夹紧部位，慢慢地将柱塞杆一直向下推。继续按压柱塞杆，直到针头缩回注射器。
18. 将用过的小瓶、注射器和针头扔进锐器容器中。
五、注射Voxzogo后
1. 检查注射部位。 如果注射部位出现少量出血，请在其上轻轻按压纱布几秒钟或使用绷带。 不要摩擦注射部位。
2. 监测低血压的迹象，如头晕、疲倦和恶心。如果孩子出现这些症状，应立即联系医护人员，然后让孩子抬起双腿躺下。
【Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）不良反应】
最常见的不良反应包括：注射部位反应（发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、疼痛）；呕吐；关节痛；血压下降和腹痛等。
【Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）警告和注意事项】
患低血压的风险。Voxzogo可能会暂时降低一些人的血压。为了帮助降低低血压及其症状(头晕、疲倦或恶心)的风险，孩子应该在注射Voxzogo前1小时内进食并喝大约8到10液体盎司（1液体盎司= 29.57ml）。
【Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）特殊人群中的使用】
1.目前尚不清楚本品对5岁以下儿童软骨发育不全是否有效。
2.怀孕或计划怀孕：目前还不清楚Voxzogo是否会伤害未出生的婴儿。
3.正在母乳喂养或计划母乳喂养：目前还不清楚Voxzogo是否会进入的母乳中。
【一般描述及作用机制】
软骨发育不全是导致身材矮小的最常见的骨骼发育不良形式，其特征是软骨内骨生长减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底的身材矮小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因 (FGFR3) 的功能获得突变引起的，FGFR3 是骨骼生长的负调节因子。超过 80% 的软骨发育不全儿童的父母身高中等，并且由于基因的自发变化而患病。
vosoritide是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。vosoritide与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，促进软骨内骨生长。
患者资讯资料
1. 告知患者家长应严格遵照医嘱用药。Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）为处方药，勿与他人共享本品。
2. 忠告患者家长，孩子若有以上任何不良反应的症状应立即联系医护人员。
3. 忠告患者家长应主动提供者孩子正在服用的所有的其他任何药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂等。
4. 忠告患者家长应立即将用过或过期的小瓶、针头和注射器放入指定的锐器处理容器中。不要将小瓶、松散的针头和注射器扔进家庭垃圾中。
信息来源：
[1] https://www.drugs.com/voxzogo.html
[2] https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯为高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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