2021年10月29日，诺华（Novartis）公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA批准STAMP抑制剂Scemblix（asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；携带T315I突变的上述患者（Ph+CML-CP）。
值得一提的是，Scemblix（asciminib）是FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。
【生产企业】： 诺华（Novartis）公司
【规格】： 20mg、40mg
【商标】：Scemblix
【英文名称】：asciminib
【性状】：红色片剂
【贮藏】：储存在 68°F 至 77°F（20°C 至 25°C）之间的室温下，储存在原来的容器中以防止其受潮。将所有药物放在儿童和宠物接触不到的地方。
【Scemblix（asciminib）适应症和用途】
用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；携带T315I突变的上述（Ph+CML-CP）患者。
【Scemblix（asciminib）剂量和给药方法】
将整片药物直接吞下，压碎或咀嚼药片。
1.Ph+CML-CP的推荐剂量：口服80mg每天一次或40 mg每天两次。
2.具有 T315I 突变的 Ph+CML-CP的推荐剂量：口服200 mg每天两次。
3.避免和食物同时服用本品，应该在进食至少 2 小时后才能服用本品并且服用本品后的1 小时内避免进食。
4.若每天服用 1 次 Scemblix 并且错过剂量超过 12 小时，请跳过错过的剂量并在常规时间服用下一剂。
5.若每天服用 2 次 Scemblix 并且错过剂量超过 6 小时，请跳过错过的剂量并在常规时间服用下一剂。
【Scemblix（asciminib）禁忌症】
以下人群禁止服用本品：
1.有胰腺炎症史（胰腺炎）；
2.有心脏病史或动脉和静脉血栓。
【Scemblix（asciminib）不良反应】
最常见的不良反应为：鼻子、喉咙或鼻窦（上呼吸道）感染；肌肉、骨骼或关节疼痛
疲倦；恶心；皮疹；腹泻；血小板计数、白细胞计数和红细胞计数降低；血脂（甘油三酯）水平升高；血肌酸激酶水平升高；血肝酶水平升高；血胰酶（淀粉酶和脂肪酶）水平升高。
【Scemblix（asciminib）警告和注意事项】
1.血细胞计数低。Scemblix 可能导致低血小板计数（血小板减少症）、低白细胞计数（中性粒细胞减少症）和低红细胞计数（贫血）。在治疗的前 3 个月，医护人员应每 2 周进行一次血液检查以检查患者的血细胞计数，然后每月或在治疗期间根据需要进行检查。若患者有意外出血或容易瘀伤、尿液或粪便带血、发烧或任何感染迹象，需立即告诉医护人员。
2.胰腺问题。Scemblix 可能会增加血液中的淀粉酶和脂肪酶，这可能是胰腺炎的征兆。医护人员应每月或在治疗期间根据需要进行血液检查，以检查患者胰腺是否存在问题。若患者突然出现胃部疼痛或不适、恶心或呕吐，需立即告诉医护人员。
3.高血压。医护人员应检查患者的血压并根据需要在治疗期间治疗任何高血压。若患者出现血压升高或高血压症状，包括意识模糊、头痛、头晕、胸痛或呼吸急促，需立即告诉医护人员。
4.过敏反应。若患者出现任何过敏反应的迹象或症状，需停止服用 Scemblix 并立即告诉医护人员，包括：呼吸或吞咽困难；面部、嘴唇或舌头肿胀；皮疹或皮肤潮红；感到头晕或昏厥；发烧；心跳加速等
5.心脏和血管（心血管）问题。Scemblix 可能会导致心脏和血管问题，包括心脏病发作、中风、血栓或动脉阻塞、心力衰竭和心跳异常，严重可导致死亡。若患者出现以下任何症状，请立即联系医护人员：呼吸急促胸痛或压力感觉心跳太快或心跳异常；脚踝或脚肿胀；头晕；体重增加身体一侧麻木或虚弱；视力下降或视力丧失；说话困难；手臂、腿部、背部、颈部或下巴疼痛；头痛；严重的胃部疼痛。
【Scemblix（asciminib）药物相互作用】
禁止与以下药物同时服用：
抗生素——克拉霉素；
抗真菌药物 - 伊曲康唑、酮康唑、泊沙康唑、伏立康唑；
含有阿扎那韦、达芦那韦、茚地那韦、奈非那韦、利托那韦、沙奎那韦、考比司他的 HIV 药物；
米非司酮、奈法唑酮
【特殊人群中的使用】
1.怀孕或计划怀孕。Scemblix（asciminib）会伤害您未出生的婴儿。在治疗期间和最后一次服药后的一周内使用有效的避孕措施。
2.正在母乳喂养或计划母乳喂养。尚未清楚本品是否会进入母乳，在服用本品期间和最后一剂的一周内避免母乳喂养。
【一般描述及作用机制】
慢性髓性白血病（Chronic myeloid leukemia，CML）又译为慢性骨髓性白血病，慢性粒细胞白血病。是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。
Scemblix（asciminib）研发代码ABL001，是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。
患者资讯资料
1. 告知患者严格遵照医嘱用药。
2. 忠告患者有以上任何不良反应的症状应立即联系医护人员，因为主治医生可能会改变患者服用的剂量或暂时或永久停止使用本品治疗。
3. 忠告患者应主动告知正在使用的其他任何药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂等，尤其是【Scemblix（asciminib）药物相互作用】中所列药物。
4. 告知育龄女性，服用本品可能会导致女性生育问题，影响育龄女性生孩子的能力。
信息来源：
[1] https://www.drugs.com/scemblix.html
[2] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/215358s000Orig2lbl.pdf
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯为高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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