Vonvendi血管假性血友病因子[重组体]冻干粉注射剂中文说明书

Vonvendi血管假性血友病因子[重组体]冻干粉注射剂中文说明书

 

【产地国家】：美国
【处方 药】：是
【包装规格】：1300单位（+10毫升稀释剂）/套
【计价单位】：套
【生产厂家中文参考译名】:
  美国出血性疾病制药商
【生产厂家英文名】:
  Baxalta
【该药品相关信息网址1】:
  https://www.vonvendi.com/
【该药品相关信息网址2】:
  https://www.drugs.com/vonvendi.html
【原产地英文商品名】:
  VONVENDI
【原产地英文药品名】:
  von Willebrand factor(Recombinant)
【中文参考商品译名】:
  VONVENDI冻干粉注射剂
【中文参考药品译名】:
  血管性血友病因子（重组）
 
【简介】：
近日,美国FDA 批准Vonvendi（血管假性血友病因子[重组体]）用于18岁及以上年龄的血管性血友病患者。Vonvendi 是首款获FDA批准的重组血管假性血友病因子，在确诊患有血管性血友病的成年患者中，该药物被批准用于出血发作的按需治疗及控制。
VWD是最常见的遗传性出血性疾病，影响大约1%的美国人。男女患VWD概率一样，是由一种血管性血友病因子的缺乏或缺陷引起的，而这种蛋白质，是正常血液凝固的关键。患有VWD的患者可能会发展成为严重的出血，可以从鼻子、牙龈和肠道，以及肌肉和关节处。患有VWD的女性月经可能经持续时间超过平均值，在分娩后可能出血过多。
FDA生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun，医学博士，说：‘遗传性出血性疾病患者应与医疗护理提供者讨论适当的措施，以减少失血，Vonvendi的批准为患者提供一个额外的治疗选择，用于治疗的血友病患者出血。
批准日期：2015年12月8日  公司：Baxalta
VONVENDI（重组血管性血友病因子[von Willebrand factor(recombinant)]）冻干粉末用于溶液，用于静脉注射。
美国最初批准：2015年
最近的重大变化
适用和用法：4/2018
剂量和用量，推荐剂量和时间表：4/2018
警告和注意事项，栓塞和血栓形成：4/2018
 

【存储和处理】
储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏温度或室温不超过30°C（86°F）。
不要冻结。
存放在原包装盒中，避免极端暴露在光线下。
请勿在VONVENDI样品瓶标签或纸箱上印刷的有效期之后使用。
立即或在重建后3小时内使用重组产品。
3小时后丢弃任何未使用的重组产品。
 
【作用机制】
在VWD患者中，VONVENDI通过介导血小板粘附到受损的血管亚内皮基质（例如胶原）和血小板聚集来促进止血，和2）作为因子VIII的载体蛋白，保护其免于快速蛋白水解。VWF的粘附活性取决于其多聚体的大小，较大的多聚体在支持与胶原和血小板受体的相互作用方面最有效.1 VONVENDI与血浆中因子VIII的结合能力和亲和力与内源性VWF相当，允许VONVENDI减少因子VIII清除率。
 
【适应症和用法】
VONVENDI(von Willebrand因子[重组])是重组von Willebrand因子（rVWF），适用于诊断为von Willebrand病（VWD）的成人（18岁及以上）：
按需治疗和控制出血事件。
围手术期处理出血。
 
【剂量和给药】
仅用于重建后静脉注射
按需治疗和控制出血事件：
对于每次出血事件，如果因子VIII基线水平低于40％或未知，则给予第一剂VONVENDI和批准的重组（含有非血管性血友病因子）因子VIII。
初始剂量为每公斤体重40至80国际单位（IU）。根据出血的程度和位置调整剂量。
出血情节   初始剂量           随后的剂量
次要     40至50IU/kg    每8至24小时40至50IU/kg
重大     50至80IU/kg  每8至24小时40至60IU/kg，持续约2至3天
围手术期出血管理：
对于选择性外科手术：
可在手术前12至24小时给予一剂VONVENDI，以使内源性因子VIII水平增加至至少30IU/dL（小手术）或60IU/dL（大手术）。
评估FVIII：手术前3小时内的C水平; 如果FVIII：C水平等于或高于推荐的最低目标水平，则在手术前1小时内单独给予一剂VONVENDI。如果FVIII：C水平低于推荐的最低目标水平，除了VONVENDI外还施用重组因子VIII以产生VWF：RCo和FVIII：C。
紧急手术：
在手术前3小时内评估基线VWF：RCo和FVIII：C水平。如果不可用，请使用基于重量的剂量计算。
在手术前1小时使用或不使用重组因子VIII给予VONVENDI并调整剂量以将VWF：RCo和FVIII：C升高至适当水平。
手术类型   目标峰值血浆水平      rVWF剂量的计算（IU VWF:需要RCo）
           VWF：RCO     FVIII:C
次要      50至60IU/dL  40至50IU/dL    △VWF：RCo×BW（kg）/IR
           100IU/dL    80to100IU/dL
继续监测外科手术后的VWF：RCo和FVIII：C血浆水平。
 
【剂量形式和强度】
VONVENDI可作为一次性小瓶中的冻干粉末使用，标称650或1300国际单位VWF：RCo。
 
【禁忌症】
不要用于对VONVENDI或其成分（柠檬酸三钠二水合物，甘氨酸，甘露醇，海藻糖 - 二水合聚山梨醇酯80和仓鼠或小鼠蛋白质）具有危及生命的超敏反应的患者。
 
【警告和注意事项】
可发生血栓栓塞反应，特别是对于有血栓形成危险因素的患者。监测血栓形成的早期迹象，并根据目前的建议采取预防血栓栓塞的措施。在临床试验中用VONVENDI治疗的80名VWD受试者中，有一名在进行全髋关节置换手术后围手术期发生近端深静脉血栓形成。在需要频繁给予VONVENDI和重组因子VIII的患者中，监测FVIII：C的血浆水平，因为持续过量的因子VIII血浆水平会增加血栓栓塞事件的风险。
可能发生过敏反应，包括过敏反应。如果出现过敏症状，则停止VONVENDI并进行适当的紧急治疗。
可发生对血管性血友病因子（VWF）和/或因子VIII的抑制剂。如果未达到预期的VWF活性血浆水平（VWF：RCo），或者如果不用适当的剂量控制出血，则进行适当的测定以确定是否存在抗VWF或抗因子VIII抑制剂。
 
【不良反应】
观察到的最常见的不良反应（≥2％的受试者）是全身瘙痒，呕吐，恶心，头晕和眩晕。
在围手术期治疗中使用VONVENDI治疗的一名受试者在进行全髋关节置换手术后发生深静脉血栓形成。
 
【包装提供】
如何提供
VONVENDI包装有无菌注射用水（sWFI），一个Mix2Vial复原装置，一个完整的处方医师插入物和一个患者插入物。 
VONVENDI提供一次性小瓶，其中包含以下产品优势：
色标  VWF：RCo Potency Range     NDC     sWFI填充尺寸
绿色   每瓶450-850IU        0944-7551-02    5毫升
深红   每瓶900-1700IU       0944-7553-02    10毫升
国际单位的实际von Willebrand因子活动印在每个VONVENDI小瓶和纸箱的标签上。
组件不是用天然橡胶乳胶制成的。
 
完整说明书附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=53b6d198-6175-4a26-8606-dc0d2a0f12d6
 
翻译:张东