美国食品和药物管理局今天批准Xospata（gilteritinib）片用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，这些患者存在FLT3突变。 FDA还批准了扩大的伴随诊断指征，包括与Xospata一起使用。 由Invivoscribe Technologies，Inc。开发的LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。
“大约25％至30％的AML患者在FLT3基因中有突变。 这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关，“FDA的肿瘤学中心主任，Richard Pazdur说，他是FDA中心的血液学和肿瘤学产品办公室的肿瘤学中心和代理主任。“Xospata靶向这种基因，是第一种可以单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。”
AML是一种快速发展的癌症，它抑制骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少，并且持续需要输血。 国家癌症研究所估计今年将有大约19,520人被诊断为AML; 大约10,670名AML患者将在2018年死于该疾病。
在138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者的临床试验中研究了Xospata的效率。 21％的患者通过治疗达到完全缓解（没有疾病证据和血液计数完全恢复）或完全缓解和部分血液学恢复（没有疾病证据和血液计数部分恢复）。 在Xospata治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中，31％在至少56天内无需输血。
临床试验中患者报告的常见副作用是肌肉和关节疼痛（肌痛/关节痛），疲劳和肝酶升高（肝转氨酶）。 建议卫生保健提供者监测患者后部可逆性脑病综合征（一种以头痛，精神错乱，癫痫发作和视力丧失为特征的综合征），QT间期延长（可能导致心跳快速，心跳加快的心律状况）和胰腺炎（炎症） 胰腺）。 服用Xospata的患者可见罕见的分化综合症（症状可能包括发烧，咳嗽，呼吸困难，肺部或心脏周围液体，体重迅速增加，肿胀，肾功能不全或肝功能不全）。 孕妇或哺乳期妇女不应服用Xospata，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。
什么是吉列替尼XOSPATA？
XOSPATA是一种处方药，用于治疗成人急性髓系白血病( AML )，当疾病复发或在之前的治疗后没有改善时，其具有FMS样酪氨酸激酶3 (FLT3 )突变。 您的医疗保健提供商将进行测试，以确保XOSPATA适合您。 尚不清楚XOSPATA对儿童是否安全有效。
服用XOSPATA之前，请告知您的医疗保健提供商您的所有医疗状况，包括您是否:
●患有心脏病，包括称为长QT综合征的疾病。
●有低血钾(低钾血症)或低血镁(低镁血症)病史。
●怀孕或计划怀孕。XOSPATA会对你未出生的宝宝造成伤害。告诉你的医疗保健，如果您在XOSPATA治疗期间怀孕或认为您可能怀孕，请立即提供服务。
■如果您能够怀孕，您的医疗保健提供者可能会在您怀孕前7天进行妊娠测试。
■能够怀孕的女性在治疗期间应使用有效的避孕措施，并在最后一剂XOSPATA后持续至少6个月。
■有能够怀孕的女性伴侣的男性应使用有效的节育措施 (避孕)在用XOSPATA治疗期间和最后一剂XOSPATA后至少4个月。
■母乳喂养还是计划母乳喂养。不知道XOSPATA是否会进入你的母乳。 告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。
我应该如何服用XOSPATA？
●按照您的医疗保健提供商告诉您的方式服用XOSPATA。 除非您的医疗保健提供者告诉您，否则不要改变剂量或停止服用XOSPATA。
●每天大约在同一时间服用XOSPATA 1次。 用一杯水将XOSPATA片剂整体吞下。 请勿打碎、压碎或咀嚼XOSPATA片剂。 如果您错过了一剂XOSPATA，请在当天至少12小时内尽快服用你的下一次计划剂量。第二天回到你的正常服用时间。12小时内不要服用2剂。
XOSPATA可能有什么副作用？
XOSPATA可能会引起严重的副作用，包括:
●后部可逆性脑病综合征。如果你服用XOSPATA，你可能会有患上一种叫做PRES的大脑疾病的风险。
●如果您癫痫发作或症状迅速恶化，如头痛、警觉性下降、精神错乱、视力下降、视力模糊或其他视觉问题，请立即告诉您的医疗保健提供者。您的医疗保健提供者将进行检查PRES的测试。如果您出现PRES，您的医疗保健提供商将停止XOSPATA。
●心律问题( QT延长)。XOSPATA可能会导致心脏问题，称为QT延长。您的医疗保健提供者应该在您开始服用XOSPATA之前和使用XOSPATA进行治疗期间，通过心电图检查您的心脏电活动。如果你的心跳有变化，或者你感到头晕、头晕或眩晕，请立即告诉你的医疗保健人员。低血镁或低血钾人群QT延长的风险更高。您的医疗保健提供者将在您使用XOSPATA治疗之前和期间进行血液测试，以检查您的钾和镁水平。
●胰腺炎症(胰腺炎)。如果您有持续的严重胃痛，请立即告诉您的医疗保健人员。这种疼痛可能伴有或不伴有恶心和呕吐。
XOSPATA最常见的副作用包括:
●关节或肌肉疼痛
●肝功能测试的变化
●疲劳
●发烧
●液体滞留引起的肿胀皮疹
●恶心
●口腔溃疡
●已经扩散到全身的感染(败血症)
●头痛
●低血压
●腹泻肺炎头晕
●呼吸急促咳嗽呕吐
如果您在使用XOSPATA治疗期间出现某些副作用，您的医疗保健提供者可能会告诉您减少剂量、暂时停止或完全停止服用XOSPATA。这些并不是XOSPATA所有可能的副作用。
我应该如何存储XOSPATA？
XOSPATA采用儿童安全包装。 将XOSPATA储存在68°F至77°F ( 20°C至25°C )的室温下。 将XOSPATA保存在原始容器中。 将XOSPATA和所有药物放在儿童接触不到的地方。
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