ALKERAN( Melphalan) 药物指南

美国FDA批准ALKERAN( Melphalan)的两个适应症：（1）作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞移植(ASCT)之前的治疗；（2）对于MM患者的保守性治疗，适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。
 

 

该批准是基于一项多中心、开放标签、单臂、非随机试验。61名患者有多发性骨髓瘤症状, 并至少有2x106CD³⁴⁺细胞冷冻保存。中位年龄为62岁(32岁至73岁)；57% 为男性，80% 为白人，18% 为女性，2% 为亚裔。在ASCT (第0天) 之前连续两天(第2天和第3天) 通过静脉输液, 以100 mg/m²/天的剂量，用超过30分钟的时间给药。国际骨髓瘤工作组按照标准对ASCT 手术前的疾病反应与移植后90至100天的疾病反应进行了评估。此外, 还评估了成功的清髓化和移植的时间。整体反应率(部分反应或更好) 从ASCT 手术前的79% (61例患者中的48人) 提高到移植后90至100天的95% (61例患者中的58人)。在ASCT 手术前, 完全响应的患者人数也增加到移植后90至100天的16% (61例患者中的10人)。

 

在至少50% 使用Melphalan治疗的多发性骨髓瘤患者中, 观察到的最常见不良反应是中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。

 

您的医生会根据您的身体状况来决定您的用药剂量。

 

关于Melphalan我应该了解哪些最重要的消息？

Melphalan可能会引起严重的副作用，包括：

• 过敏反应, 症状可能包括:

• 皮疹, 肿块或荨麻疹

• 面部, 眼睑或嘴唇肿胀

• 突然感到胸闷(由于心脏骤停) 

• 任何发烧或感染的迹象(咽喉痛, 口腔痛或泌尿系统问题)

• 意外的擦伤或出血

• 感到极度疲劳、头晕或喘不过气来

• 血细胞和血小板数量减少

• 感到恶心、呕吐和腹泻

• 口腔溃疡（见于高剂量的Melphalan）

• 脱发（见于高剂量的Melphalan）

• 肌肉问题会导致疼痛、紧绷、刺痛、灼烧或麻木

• 血液中尿素含量升高

   

不太常见的副作用：

• 由于红细胞数量减少导致疲劳、呼吸困难、头晕、头痛或使皮肤或眼睛发黄

• 肺部问题会导致咳嗽、呼吸困难

• 肝脏问题会导致黄疸(眼睛和皮肤的白色变黄)

• 口腔溃疡

• 皮肤瘙痒

• 白血病

• 女性月经停止

   

什么是Melphalan？

Melphalan是一种处方药, 用于多发性骨髓瘤的癌症患者: 在接受干细胞移植(调理治疗) 之前使用或者作为缓解症状(姑息治疗) 的护理的一部分。目前尚不清楚Melphalan 在儿童身上是否安全有效。

 

在您使用Melphalan前，请告知您的医生您的所有医疗状况，包括：

• 有感染

• 进行化疗

• 恶心、呕吐或腹泻

• 有肝肾问题

• 怀孕或计划怀孕：Melphalan可能伤害胎儿，不要在使用Melphalan治疗期间和治疗后怀孕。如果您在使用Melphalan治疗期间怀孕, 立即告诉您的医生。

• 能够怀孕的女性应在使用Melphalan治疗期间和治疗后使用有效的节育手段，与您的医生商谈在使用Melphalan治疗后仍然需要节育的时间。

• 有能够怀孕的女性伴侣的男性应在使用Melphalan 治疗期间和之后使用有效的节育手段，与您的医生商谈在使用Melphalan治疗后仍然需要节育的时间。

• 母乳喂养或计划母乳喂养：目前还不知道Melphalan是否会进入母乳，在使用Melphalan治疗期间, 不应母乳喂养。

• 告诉您的医生您服用的所有药物, 包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂^[3]。

   

我将如何使用Melphalan？

• Melphalan只能由在治疗血液问题或癌症方面有经验的专业医生给您开处方。

• 医生将给您注射Melphalan。它是一种无菌粉末, 通过溶解和稀释以后进行静脉输液。

• Melphalan通过注射给药: 通过静脉输液或通过身体特定部位的动脉灌注到体内。

• 您的医生将决定您的使用剂量，Melphalan的剂量取决于: 您的体重或体表面积、您正在使用的其他药物、您的疾病状况、您的年龄以及您是否有肾脏问题。

• 当您使用Melphalan治疗期间, 您的医生将定期进行血液检测，这是为了检查血液中的细胞数量，您的医生有时会因为检测结果而改变您的剂量。

• 您的医生会给您注射Melphalan, 所以您不太可能过量用药。如果您认为您用药过量或错过了剂量, 告诉您的医生或护士。

   

使用时应该注意的其他问题：

• 如果您有下列问题，不要使用Melphalan：

• 对药物中的任何成分过敏：过敏反应的症状可能包括呼吸急促或呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或身体任何其他部位肿胀；皮肤上有皮疹、瘙痒或荨麻疹。

• 如果您有感染或高热，不要使用Melphalan。您的医生可能会推迟您的治疗, 直到感染消失。轻度疾病, 如感冒, 通常不是推迟治疗的理由。

• 如果您想怀孕或当父亲,不要使用Melphalan。Melphalan注射可能会损害卵子和精子。在您或您的伴侣接受这种药物治疗时, 必须采取可靠的避孕方法，在任何一方停止服用这种药物后至少12周内要避免怀孕。

• 如果您怀孕或母乳喂养, 不要使用Melphalan, 除非您和您的医生讨论了可能的风险。

• 在过期日期过后、包装被撕破或有被篡改的迹象，不要使用这种药物。

• 儿童的安全和有效性尚未确定。

• 您必须做的事情：

• 定期去看医生, 这样您的医生就可以检查您的疾病进展, 确保药物有效。

• 告诉任何其他医生, 牙医或药剂师, 您正在使用Melphalan, 特别是如果您即将开始使用任何新药或放射治疗。

• 未经医生批准, 不要接种任何疫苗。Melphalan可能会降低您身体的抵抗力, 有可能会引起感染。

• 如果您已经怀孕或计划怀孕或计划成为父亲，请告诉您的医生。

• 如果您即将接受手术, 告诉您的医生您正在使用Melphalan。

• 避免接触感染的人；如果您认为您可能会感染, 或者发烧、发冷、咳嗽、喉咙嘶哑、背部或侧面疼痛, 或者觉得排尿疼痛或困难, 请立即咨询医生。

• 使用牙刷、牙签或牙线时要小心, 在牙科就诊之前, 请咨询医生，您的医生、牙医、护士或药剂师可能会推荐其他清洁牙齿和牙龈的方法。

• 当使用剃须刀或指甲钳等尖锐物体时, 请注意不要割伤自己。

• 避免接触运动或其他可能擦伤或受伤的情况^[4]。

   

我应该如何存储Melphalan？

• 请放在儿童接触不到和看不见的地方。

• 在到期日期之后, 请勿使用Melphalan, 到期日会在"Exp" 之后的包装上注明。

• 不要将Melphalan存放在30°C 以上的环境，不要冷藏。

• 防止光线照射Melphalan。

• 您的Melphalan注射液将由医生使用。一旦注射液准备好, 应立即使用, 不得储存或冷藏^[5]。

                                 

[1]来自https://www.sppirx.com/

[2]来自https://www.medicines.org.uk/emc

[3]来自https://www.steroid.com/

[4]来自http://www.medicines.org.au/index.cfm

[5]来自https://www.ema.europa.eu/en
 

翻译：中大药学院刘会会