DOPTELET (avatrombopag)药物指南

美国食品与药物管理局（FDA）批准了DOPTELET，这是适用于计划进行医疗或牙科手术的由于患有长期（慢性）肝病造成的血小板减少的成年患者的一种处方药。其活性成分为avatrombopag。

 

 

批准是基于两项国际的、相同设计方案的、随机的，并以安慰剂对照试验，试验分别为ADAPT-1和ADAPT-2。患有慢性肝病和血小板减少症的患者(430例)在预定手术前5天每天接受avatrombopag(274例)或安慰剂(156例)，并至少进行一次剂量后安全性评估。患者被随机(2:1)分配到avatrombopag或安慰剂组，并根据肝细胞癌状态和与选择性手术相关的出血风险(低、中或高)进行分层。随机分配到avatrombopag的患者在入院时根据平均血小板计数接受不同剂量的治疗。基线血小板计数低于40，000/uL(低基线血小板队列)的患者连续5天每天口服一次avatrombopag 60 mg。基线血小板计数为40，000至低于50，000/uL(高基线血小板队列)的患者连续5天每天口服一次avatrombopag 40 mg。符合条件的患者计划在最后一剂研究药物后5至8天接受治疗。

 

最主要的治疗效果反映在在随机分组后和选择性手术后7天内不需要血小板输注或任何出血抢救程序的患者比例。

 

结果表明，在低血小板数组中，在试验1和试验2中分别有，66%和69%接受DOPTELET治疗的患者有反应，23%(治疗差异为43%；95%置信区间:27，58；p<0.0001)和35%(治疗差异34%；95%置信区间:16，52；p=0.0006)接受安慰剂治疗的患者有反应；在高血小板数组中，试验1和试验2中，均有88%接受DOPTELET治疗的患者有反应，38%(治疗差异为50%; 95%置信区间:32，68; p<0.0001)和33%(治疗差异为55%; 95%置信区间:37，73；p<0.0001)接受安慰剂治疗的患者有反应。

 

在试验中，至少3%的患者出现发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿病等不良反应。

 

DOPTELET推荐剂量基于患者在预定手术前的血小板计数数量。

 

关于DOPTELET应该了解哪些重要的信息？

DOPTELET是用来治疗什么的？

• 适用于治疗计划接受医疗或牙科手术的因患有长期（慢性）肝病造成的血小板数低的成年患者

• 不适用于血小板数正常的患有慢性肝病的成年患者

• 尚未清楚DOPTELET对儿童是否安全有效

 

服用DOPTELET之前，请告知您的治疗医生您的所有医疗状况，包括：

• 是否有过血块

• 是否怀孕或计划怀孕中（DOPTELET可能伤害会伤害您的宝宝，请如实告知您的医生，您是否怀孕，或您怀疑自己在服用DOPTELET期间怀孕了）。

• 在最后一次服用DOPTELET后至少两周内不要进行母乳喂养。目前尚未明确DOPTELET是否会进入母乳中，所以请与您的治疗医生讨论在这段时间内喂养您的宝宝的最佳方法。

• 告知您的治疗医生您的所有服用药物，包括处方药、非处方药、维生素、草药补充剂。

 

DOPTELET的使用方法：

• 严格按照您的治疗医生告诉您的服用方法服用。

• 您的治疗医生会告诉您服用多少剂量及何时服用。

• 根据医嘱指示，连续5天每天服用1次规定剂量。

• 如果您忘记服用一次DOPTELET，请尽快服用。切忌一次服用两次剂量的DOPTELET。第二天按正常时间服用该药物，并服用完5天的剂量。

• 如果您服用过多该药物，请立即打电话给您的治疗医生或及时到最近的医院的急诊室进行治疗。

 

DOPTELET可能有什么副作用？

可能导致的副作用包括：

• 血凝块

患有慢性肝病和某些凝血疾病的人可能会有更高的形成血凝块的风险。如果您有血凝块的迹象和症状，请立即告诉您的医务人员，包括:

• 腿部肿胀、疼痛或压痛

• 心跳加快

• 胃(腹部)疼痛或压痛

• 呼吸急促

• 胸痛

   

最常见副作用：

• 发热

• 头痛

• 疲劳

• 手或脚肿胀

• 胃痛(腹痛)

• 恶心

   

注：这些并不是DOPTELET的所有可能出现的副作用。

 

如何正确存放DOPTELET？

• 20°C~25°C室温下存放

• 将DOPTELET储存于原始包装中

 

请务必把DOPTELET和所有药物放在儿童接触不到的地方

 

译：中山大学药学院  梁小倩