Gamifant（emapalumab）药物指南

 2018年11月20日，美国食品和药物管理局批准了emapalumab (GAMIFANT，Novimmune SA )，一种结合和中和干扰素γ的单克隆抗体，用于成人和儿童(新生儿和老年人)患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症( HLH )的患者，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病或常规HLH治疗不耐受。 批准是基于一项多中心、开放标签、单臂试验NI-0501-04 (NCT01818492 )，在27名疑似或确诊原发性HLH的儿童患者中进行的，这些患者在常规HLH治疗期间患有难治性、复发性或进行性疾病，或者对常规HLH治疗不耐受。所有患者每3天接受1毫克/千克的初始emapalumab剂量。所有患者接受地塞米松作为背景HLH治疗，剂量在5至10毫克/平方米/天之间。患者在服用甲氨蝶呤前接受了带状疱疹、肺孢子虫和真菌感染的预防。  治疗结束时的总有效率为63 % ( 95 %置信区间: 0.42，0.81；p = 0.013 )。有7例完全反应和8例部分反应，2例患者HLH改善，定义为HLH异常≥3，比基线改善至少50 %。  ≥20 %的患者最常见的不良反应是感染、高血压、输液相关反应和发热。  作为每周两次超过1小时的静脉输注，推荐的emapalumab起始剂量为1毫克/千克。初始剂量后的剂量可根据临床和实验室标准增加。

 

 

什么是GAMIFANT？ 

        
GAMIFANT是一种处方药，用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的成人和儿童(新生儿和老年人)，其疾病已经复发或进展，或者其他药物效果不够好或不能耐受。

 

在您接受GAMIFANT之前，请告知您的医疗保健提供商您的所有医疗状况，包括您是否: 
 

• 感染

• 已经接受或计划接受免疫接种(疫苗)

• 怀孕或计划怀孕。还不知道GAMIFANT是否会伤害你未出生的孩子。

• 母乳喂养还是计划母乳喂养。不知道GAMIFANT是否会进入您的母乳中。和你的医疗保健提供者关于GAMIFANT治疗期间喂养婴儿的最佳方式。

• 告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

 

我将如何使用GAMIFANT？ 

您将通过静脉注射在1小时内输注GAMIFANT。 您的医疗保健提供者将在输注过程中监控您的副作用。 

        
GAMIFANT每周给药两次(每3-4天一次)。 您的医疗保健提供者将在您接受GAMIFANT治疗期间进行血液测试，以了解您的反应如何治疗。 

        
GAMIFANT与另一种称为地塞米松的处方药一起使用。你可以问你的医疗保健提供者关于地塞米松的信息。

 

GAMIFANT可能有什么副作用？
 

GAMIFANT会引起严重的副作用，包括: 
 

• 输注反应。输注反应在GAMIFANT中很常见，也可能很严重。输注反应可n能在用GAMIFANT治疗期间或之后不久发生。如果您有严重的输液反应，您的医务人员可能会暂时停止您的输液，并在继续输液之前治疗您的症状。

• 皮肤发红发痒

• 发烧

• 皮疹

• 出汗过多

• 寒冷

• 胸痛

• 呼吸急促

• 恶心或呕吐

• 头晕
   

GAMIFANT最常见的副作用包括：

高血压和发烧。这些并不是GAMIFANT所有可能的副作用。