2018年12月21日，美国食品和药物管理局批准了针对成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的ravulizumab-cwvz (ULTOMIRIS，Alexion Pharmaceuticals，Inc . )。 批准基于两项开放标签、随机、主动控制、非劣效期3研究: ALXN1210-PNH-301 (NCT02946463 )和ALXN1210-PNH-302 (NCT03056040 )。研究301招募了246名PNH患者，他们是补体抑制剂nave，并有活动性溶血。研究302招募了195名经eculizumab治疗至少6个月后临床稳定的PNH患者。
在这两项试验中，患者被随机分配接受ravulizumab-cwvz或eculizumab。随机分配到ravulizumab-cwvz的患者接受负荷剂量，然后每8周维持剂量。随机分配到艾库珠单抗的患者在第1、8、15和22天接受剂量治疗，然后在第29天和每两周接受一次维持治疗。
在研究301中，疗效建立在避免输血和减少溶血的基础上，溶血是通过乳酸脱氢酶水平正常化直接测量的。避免输血被定义为从基线到第183天未接受输血且不符合方案规定的输血指南的患者。接受ravulizmab-cwvz和eculizumab治疗的患者中，避免输血的比例分别为73.6%和66.1% (比率差异为6.8；95 %置信区间: - 4.66，18.14)和乳酸脱氢酶正常化分别见于接受ravulizumab-cwvz和eculizumab治疗的患者53.6%和49.4% (优势比为1.19；95 %置信区间: 0.80；1.77 )。支持性疗效数据包括乳酸脱氢酶百分比变化、突破性溶血和血红蛋白水平稳定的患者比例。在所有终点均证明ravulizumab-cwvz不劣于eculizumab。
在研究302中，功效是基于溶血建立的，溶血是通过从基线到第183天乳酸脱氢酶百分比的变化来测量的。接受ravulizmab-cwvz和eculizumab治疗的患者乳酸脱氢酶百分比变化分别为- 0.82 %和8.4 % (比率差异为9.2；95 %置信区间: - 0.42，18.8 )。支持性疗效数据包括避免输血、血红蛋白稳定的患者比例和突破性溶血的患者比例。ravulizumab-cwvz与eculizumab的非劣效性在所有终点均得到证实。至少10 %使用ravulizumab-cwvz的患者最常见的不良反应是上呼吸道感染和头痛。
关于ULTOMIRIS，我应该知道的最重要的信息是什么？
ULTOMIRIS是一种影响免疫系统的药物。
• ULTOMIRIS可以降低免疫系统对抗感染的能力。
• ULTOMIRIS增加了您患严重危及生命的脑膜炎球菌病的几率感染。如果不及早识别和治疗，脑膜炎球菌感染可能很快危及生命并导致死亡。
1、如果出现以下情况，您必须在首次注射ULTOMIRIS前至少两周接种脑膜炎球菌疫苗
2、如果您的医生决定需要使用ULTOMIRIS进行紧急治疗，您应该尽快接种脑膜炎球菌疫苗。
3、如果您没有接种疫苗，并且必须立即开始ULTOMIRIS治疗，您在接种疫苗时要服用两周的抗生素。
4、如果您过去接种过脑膜炎球菌疫苗，您可能需要额外的疫苗接种。
5、脑膜炎球菌疫苗降低了脑膜炎球菌感染的风险，但并不能预防所有的脑膜炎球菌感染。
如果您出现脑膜炎球菌感染的任何迹象和症状，请立即致电您的医生或寻求紧急医疗护理:
o头痛伴恶心或呕吐
o头痛、脖子僵硬或背部僵硬
o发烧和皮疹。
o伴有流感样症状的肌肉疼痛
o头痛和发烧
o意识混乱
o眼睛对光敏感
你的医生会给你一张关于脑膜炎球菌感染风险的病人安全卡。 在治疗期间以及您最后一次服用ULTOMIRIS后的8个月内，请随身携带。您的脑膜炎球菌感染风险可能会在您最后一剂ULTOMIRIS后持续几个月。这张卡有助于医生和护士快速诊断和治疗你。 ULTOMIRIS只能通过名为ULTOMIRIS REMS的项目获得。
在您接受ULTOMIRIS之前，您的医生必须:
o参加ULTOMIRIS REMS计划
o就脑膜炎球菌感染的风险向您提供咨询
o向您提供脑膜炎球菌感染症状的信息
如上所述，给你一张关于脑膜炎球菌感染风险的患者安全卡 确保接种脑膜炎球菌疫苗Ultomiris也可能增加其他类型严重感染的风险。 服用ULTOMIRIS的人感染以下疾病的风险可能会增加 : 肺炎链球菌和流感嗜血杆菌。 某些人感染淋病的风险也会增加。
目前尚不清楚ULTOMIRIS对儿童是否安全有效。
在您接受ULTOMIRIS之前，请告诉您的医生您的所有医疗状况，包括您是否:
o感染或发烧 怀孕或计划怀孕。
o母乳喂养还是计划母乳喂养。在治疗期间和最后一剂ULTOMIRIS后的8个月内，您不应哺乳。
告诉你的医生你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。ULTOMIRIS和其他药物会相互影响，产生副作用。
我应该如何使用ULTOMIRIS？
通常通过静脉输入给药。 治疗2周后，您将开始每8周接受一次ULTOMIRIS输液。
如果您将治疗方案从SOLIRIS改为ULTOMIRIS，您应该在最后一剂SOLIRIS后2周接受您的ULTOMIRIS初始剂量。 每次输注后，应监测您至少1小时的过敏反应。
如果您停止接受ULTOMIRIS，您的医生将需要在您停止ULTOMIRIS后对您进行至少16周的密切监控。停止ULTOMIRIS可能会导致你的红细胞因PNH而崩溃。 红细胞破裂可能导致的症状或问题包括:
o减少红细胞数量
o疲劳
o尿液有血
o胃部(腹部)疼痛
o呼吸急促
o吞咽困难
o男性勃起功能障碍
如果您没有及时进行ULTOMIRIS输液，请立即致电您的医生。
ULTOMIRIS可能有什么副作用？
ULTOMIRIS会导致严重的副作用，包括: 输液反应。您的ULTOMIRIS输入过程中可能会发生输液反应。症状 与ULTOMIRIS的输液反应可能包括下背痛、输液疼痛或感觉虚弱。
如果您在ULTOMIRIS输注过程中出现这些症状或任何其他可能意味着您有严重输液反应的症状，请立即告诉您的医生或护士，包括: 胸痛，呼吸困难或呼吸急促，你的脸、舌头或喉咙肿胀，感觉虚弱或昏过去。你的医生会根据需要治疗你的症状。 ULTOMIRIS最常见的副作用是上呼吸道感染和头痛。
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