NPLATE（罗米司亭 Romiplostim）中文说明书

2018年12月14日，美国食品和药物管理局(FDA)批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症( ITP )且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用罗米司亭romiplostim (NPLATE，Amgen Inc . )。 
 

 

批准基于两项为期至少6个月的双盲安慰剂对照临床试验，试验对象为1岁及以上患有ITP的儿童患者。在一项研究( NCT01444417 )中，将在至少一次既往ITP治疗后难治或复发的患者随机( 2 : 1 )接受罗米司亭( n=42 )或安慰剂( n=20 )。接受罗米普司汀治疗的22名患者( 52 % )和安慰剂组的2名患者( 10 % )获得了持久的血小板反应(在治疗的第18周至第25周期间，至少6周血小板计数≥50 ×109/L )。30名( 71 % )和4名( 20 % )患者分别获得了被定义为持久或短暂血小板反应的总体血小板反应。接受罗米普司汀治疗的患者血小板计数≥50 x 109/L，平均持续12周，而接受安慰剂治疗的患者为1周。所有三个终点的结果都有统计学意义，p值都小于0.05。 

在另一项研究( NCT00515203 )中，在登记前至少6个月诊断为ITP的患者被随机( 3 : 1 )接受罗米司亭( n=17 )或安慰剂( n=5 )。在治疗期间，接受罗米普司汀治疗的15名患者连续两周血小板计数≥50×109 / L，连续两周血小板计数增加≥20×109 / L ( 88 %，95 %置信区间: 64 %，99 % )。在儿科患者中，最常见的不良反应(≥25 % )包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。  根据实际体重，儿科患者的建议初始罗米普司汀剂量为1微克/千克，每周皮下注射一次。剂量应以1微克/千克的增量调整，直到患者血小板计数≥50×109 /升。建议每12周重新评估体重。

 

关于Nplate，我应该知道的最重要的信息是什么？
 

不良反应会导致严重的副作用，包括: 癌症前期血液状况恶化为血癌(白血病)。Nplate不适用于患有被称为骨髓增生异常综合征( MDS )的癌前疾病的人，也不适用于除慢性(长期)免疫性血小板减少症( ITP )以外的任何疾病。

如果你患有骨髓增生异常综合征并接受了Nplate治疗，你的骨髓增生异常综合征病情可能会恶化并成为急性白血病。如果骨髓增生异常综合征恶化成急性白血病，你可能会更快死于急性白血病。 

血栓风险更高;

如果您在接受以下治疗期间血小板计数变高，您可能有更高的血凝块风险。您可能会有严重的并发症或死于某些形式的血凝块，如扩散到肺部或导致心脏病发作或中风的器官。 

如果你患有慢性肝病，你可能会在肝静脉中形成血凝块。这可能会影响你的肝脏功能。 您的医疗保健提供者将密切监控您的Nplate剂量和血液测试，包括治疗期间的血小板计数。注射过多的Nplate可能会导致血小板计数的危险增加和严重的副作用。 您的医疗保健提供者可能会根据您血小板的变化改变您的剂量或停止注射。您必须在Nplate治疗开始前、期间和停止后进行血小板计数。 

 

什么是Nplate？
 

Nplate是一种处方药，用于治疗以下患者的低血小板计数(血小板减少症) : 成人慢性免疫性血小板减少症( ITP )，Nplate不适用于患有称为骨髓增生异常综合征( MDS )的癌前疾病或由慢性(长期)免疫性血小板减少症( ITP )以外的任何疾病引起的血小板计数低的人群。 仅当您的血小板计数低和医疗状况增加了出血风险时，才使用Nplate。Nplate用于保持血小板计数在每微升50，000左右，以降低出血风险。Nplate不用于使您的血小板计数正常。 尚不清楚Nplate对1岁以下儿童是否安全有效。

 

在使用Nplate之前，请告知您的医疗保健提供商您的所有医疗状况，包括您是否: 
 

• 做过脾脏切除手术(脾切除术) 骨髓有问题；

• 包括血癌或骨髓增生异常综合征；

• 有或曾经有血凝块；

• 患有慢性肝病；

• 有出血问题；

• 怀孕或计划怀孕。不良饮食可能会伤害你未出生的婴儿。如果您怀孕或认为你可能在Nplate治疗期间怀孕。 妊娠监测计划:鼓励在不良治疗期间怀孕的妇女参加 在安进的怀孕监控项目中。这个项目的目的是收集关于你和你的宝宝健康的安全信息。一旦您意识到怀孕，请立即联系该计划，或者请您的医疗保健提供商为您联系该计划。
   

母乳喂养还是计划母乳喂养？

不良物质可能会进入你的母乳并伤害你的宝宝。在用Nplate治疗期间和最后一剂后的2周内不要母乳喂养。 告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。知道你吃的药。保留一份清单，当你得到一种新药时，把它给你的医疗保健提供者或药剂师。

 

我将如何使用Nplate？ 

在你使用Nplate之前，你应该先和你的医疗保健提供者谈谈，了解Nplate的利弊和风险。 您的医疗保健提供者每周给药一次皮下注射。 您的医疗保健提供者将每周检查您的血小板计数，并根据需要更改您的Nplate剂量。这将持续到您的医疗保健提供者决定您的Nplate剂量保持不变。在那之后，你将需要每月进行血液测试。
 

当您停止使用Nplate时，您将需要至少两周的血液测试来检查您的血小板计数是否下降得太低。 告诉您的医疗保健提供者在使用Nplate治疗期间出现的任何瘀伤或出血。 如果您错过了Nplate的预定剂量，请致电您的医疗保健提供商，尽快安排您的下一次剂量。

 

Nplate可能有什么副作用？
 

成人不良反应最常见的副作用包括: 

• 头痛

• 关节痛

• 头晕

• 睡眠困难

• 肌肉触痛或无力

• 手臂和腿部疼痛

• 胃部(腹部)疼痛

• 肩膀疼痛

• 消化不良

• 手脚刺痛或麻木
   

1岁及以上儿童最常见的副作用包括: 

• 鼻子和喉咙通道发炎(鼻咽炎) 

• 上呼吸道感染，发痒

• 流鼻涕或鼻塞(鼻炎) 

• 喉咙痛和吞咽不适(咽炎) 

• 眼睛发炎(结膜炎) 

• 耳朵感染

• 肠壁发炎(肠胃炎) 

• 鼻窦炎症(鼻窦炎) 

• 咳嗽

• 口腔和咽喉疼痛(口咽疼痛)

• 上腹部疼痛

• 腹泻

• 皮疹

• 皮下出血或皮下瘀伤(紫癜) 

• 皮疹(荨麻疹)

• 发热(发热) 四肢/手/脚肿胀(周围肿胀)

• 瘀伤(挫伤) 

   

 使用Nplate的人骨髓中出现新的或恶化的变化的风险可能会增加，这种变化被称为“网状蛋白增加”。如果你停止使用Nplate，这些变化可能会有所改善。在Nplate治疗期间，您的医疗保健提供者可能需要检查您的骨髓是否有此问题。